Olezarsen Medicine 04 June 2024 Extended indication Olezarsen monotherapy for add-on treatment of severe familial chylomicronemia syndrome in adults and elderly Therapeutic value Possible added value Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Olezarsen Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Unknown Extended indication Olezarsen monotherapy for add-on treatment of severe familial chylomicronemia syndrome in adults and elderly Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Ionis Portfolio holder Mechanism of action Antisense oligonucleotide Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Amsterdam UMC Additional remarks Olezarsen is een antisense oligonucleotide, geconjugeerd met N-acetylgalactosamine (GalNAc), dat is ontworpen om de productie van door APOC3 gecodeerd apolipoproteïne C-III-eiwit te remmen. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date August 2024 Expected Registration September 2025 Orphan drug No Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks NCT04568434 Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation FCS is een zeer zeldzame aandoening en moeilijk te behandelen. Fibraten zijn doorgaans niet effectief bij FCS. Deze ontwikkeling kan daarom mogelijk van meerwaarde zijn voor deze patiëntengroep (1). Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References Expertopinie (1) Additional remarks De effectiviteit lijkt gelijk aan volanesorsen, wat een 70% reductie in triglyceriden impliceert. Olezarsan heeft hoogstwaarschijnlijk niet de bijwerking thrombocytopenie. De fase 3 studie is in oktober 2023 afgerond, de resultaten moeten nog gepubliceerd worden. Expected patient volume per year Patient volume < 10 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Orphanet (1); Expertopinie (2) Additional remarks Familiale chylomicronemie-syndroom (FCS) heeft een geschatte prevalentie van 1 op 100.000 en 1 op 1.000.000 (1). Als dit middel beschikbaar, werkzaam en veilig is zou het voor maximaal 10 kinderen ingezet kunnen worden (2). Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks