Olipudase alfa

Active substance
Olipudase alfa
Domain
Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Metabolic diseases
Extended indication
Behandeling van de niet-neurologische manifestaties bij volwassen patiënten met zure sfingomyelinase deificiëntie (ziekte van Niemann Pick type B).

1. Product

Manufacturer
Sanofi
Mechanism of action
Enzyme replacement therapy
Route of administration
Intravenous
Therapeutical formulation
Powder for injection / infusion solution
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Centre of expertise
Amsterdam UMC, lokatie AMC (Sphinx - The Amsterdam Lysosome Center)
Additional comments
Olipudase is een recombinant humaan acid sphingomyelinase (ASM)

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Particularity
New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date
2021
Expected Registration
2022
Orphan drug
Yes
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
PRIME designation door de EMA per 18-05-2017. Datum indiening eind 2021 en verwachte registratie in tweede helft van 2022 volgens de fabrikant.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Geen geneesmiddelen; Beenmergtransplantatie is geprobeerd met wisselend succes en wordt in het algemeen niet verricht bij volwassen patiënten.
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
Er wordt verwacht dat Olipudase alfa een meerwaarde zal hebben.
Frequency of administration
1 times every 2 weeks
Dosage per administration
3 mg/kg
References
NCT02004691; Wasserstein MP. et al., J Inherit Metab Dis. 2018;41(5):829-838
Additional comments
Voordat de beoogde dosering wordt bereikt wordt gestart met een initiële titratiefase.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

15 - 18

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Expertopinie
Additional comments
Er zijn 23 volwassen patiënten bekend. Er wordt verwacht dat er ongeveer 15 tot 18 patiënten in aanmerking zullen komen voor Olipudase alfa.

5. Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

Off label use
No
Additional comments
CH 23/9/2018 Dit enzym werkt alleen bij zure sfingomyelinase deficiëntie en zal niet voor een andere indicatie gebruikt gaan worden.

8. Indication extension

Indication extension
No

9. Other information

There is currently no futher information available.