Olipudase alfa

Werkzame stof

Olipudase alfa

Domein

Stofwisseling en Endocrinologie

Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Stofwisselingsziekten

Uitgebreide indicatie
Behandeling van de niet-neurologische manifestaties bij volwassen patiënten met zure sfingomyelinase deificiëntie (ziekte van Niemann Pick type B).

1. Product

Fabrikant

Sanofi

Werkingsmechanisme

Enzymvervangende therapie

Toedieningsweg

Intraveneus

Toedieningsvorm

Poeder Voor Injectie/Infusieoplossing

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Expertisecentrum

Amsterdam UMC, lokatie AMC (Sphinx - The Amsterdam Lysosome Center)

Aanvullende opmerkingen
Olipudase is een recombinant humaan acid sphingomyelinase (ASM)

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Bijzonderheid

Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)

Indieningsdatum

2021

Verwachte registratie

2022

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Klinische studies

Aanvullende opmerkingen
PRIME designation door de EMA per 18-05-2017. 
Datum indiening eind 2021 en verwachte registratie in tweede helft van 2022 volgens de fabrikant.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Geen geneesmiddelen; Beenmergtransplantatie is geprobeerd met wisselend succes en wordt in het algemeen niet verricht bij volwassen patiënten.

Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Er wordt verwacht dat Olipudase alfa een meerwaarde zal hebben.

Behandelduur

doorlopend

Toedingsfrequentie

1 maal per 2 weken

Dosis per toediening

3 mg/kg

Bronnen
NCT02004691; Wasserstein MP. et al., J Inherit Metab Dis. 2018;41(5):829-838
Aanvullende opmerkingen
Voordat de beoogde dosering wordt bereikt wordt gestart met een initiële titratiefase.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

15 - 18

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Expertopinie
Aanvullende opmerkingen
Er zijn 23 volwassen patiënten bekend. Er wordt verwacht dat er ongeveer 15 tot 18 patiënten in aanmerking zullen komen voor Olipudase alfa.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik

Nee

Aanvullende opmerkingen
CH 23/9/2018 Dit enzym werkt alleen bij zure sfingomyelinase deficiëntie en zal niet voor een andere indicatie gebruikt gaan worden.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.