Olipudase alfa

Active substance

Olipudase alfa

Domain

Metabolism and Endocrinology

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Metabolic diseases

Extended indication
Behandeling van de niet-neurologische manifestaties bij volwassen patiënten met zure sfingomyelinase deificiëntie (ziekte van Niemann Pick type B).

Product

Manufacturer

Sanofi

Mechanism of action

Enzyme replacement therapy

Route of administration

Intravenous

Therapeutical formulation

Powder for injection / infusion solution

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Centre of expertise

Amsterdam UMC, lokatie AMC (Sphinx - The Amsterdam Lysosome Center)

Additional comments
Olipudase is een recombinant humaan acid sphingomyelinase (ASM)

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Particularity

New medicine with Priority Medicines (PRIME)

Submission date

2021

Expected Registration

2022

Orphan drug

Yes

Registration phase

Clinical trials

Additional comments
PRIME designation door de EMA per 18-05-2017. 
Datum indiening eind 2021 en verwachte registratie in tweede helft van 2022 volgens de fabrikant.

Therapeutic value

Current treatment options

Geen geneesmiddelen; Beenmergtransplantatie is geprobeerd met wisselend succes en wordt in het algemeen niet verricht bij volwassen patiënten.

Therapeutic value

Potential added value

Substantiation

Er wordt verwacht dat Olipudase alfa een meerwaarde zal hebben.

Duration of treatment

continuous

Frequency of administration

1 times every 2 weeks

Dosage per administration

3 mg/kg

References
NCT02004691; Wasserstein MP. et al., J Inherit Metab Dis. 2018;41(5):829-838
Additional comments
Voordat de beoogde dosering wordt bereikt wordt gestart met een initiële titratiefase.

Expected patient volume per year

Patient volume

15 - 18

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Expertopinie
Additional comments
Er zijn 23 volwassen patiënten bekend. Er wordt verwacht dat er ongeveer 15 tot 18 patiënten in aanmerking zullen komen voor Olipudase alfa.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use

No

Additional comments
CH 23/9/2018 Dit enzym werkt alleen bij zure sfingomyelinase deficiëntie en zal niet voor een andere indicatie gebruikt gaan worden.

Indication extension

Indication extension

No

Other information

There is currently no futher information available.