Olipudase alfa
Active substance

Olipudase alfa
Domain

Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion

New medicine (specialité)
Main indication

Metabolic diseases
Extended indication 
Behandeling van de niet-neurologische manifestaties bij kinderen en volwassen patiënten met zure sfingomyelinase deficiëntie (ziekte van Niemann Pick type B en A/B).

Product
Manufacturer

Sanofi
Mechanism of action

Enzyme replacement therapy
Route of administration

Intravenous
Therapeutical formulation

Powder for injection / infusion solution
Budgetting framework

Intermural (MSZ)
Centre of expertise

Amsterdam UMC, lokatie AMC (Sphinx - The Amsterdam Lysosome Center)
Additional comments 
Olipudase is een recombinant humaan acid sphingomyelinase (ASM)

Registration
Registration route

Centralised (EMA)
Particularity

New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date

October 2021
Expected Registration

October 2022
Orphan drug

Yes
Registration phase

Clinical trials
Additional comments 
PRIME designation door de EMA per 18-05-2017. 
Datum indiening tweede helft 2021 en verwachte registratie in tweede helft van 2022 volgens de fabrikant.

Therapeutic value
Current treatment options

Geen geneesmiddelen; Beenmergtransplantatie is geprobeerd met wisselend succes en wordt in het algemeen niet verricht bij volwassen patiënten.
Therapeutic value

Potential added value
Substantiation

Er wordt verwacht dat Olipudase alfa een meerwaarde zal hebben.
Duration of treatment

continuous
Frequency of administration

1 times every 2 weeks
Dosage per administration

3 mg/kg
References 
NCT02004691; Wasserstein MP. et al., J Inherit Metab Dis. 2018;41(5):829-838
Additional comments 
Voordat de beoogde dosering wordt bereikt wordt gestart met een initiële titratiefase.

Expected patient volume per year
Patient volume

15 - 18

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References 
Expertopinie
Additional comments 
Er zijn 23 volwassen patiënten bekend. Er wordt verwacht dat er ongeveer 15-18 patiënten in aanmerking zullen komen voor Olipudase alfa.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use
Off label use

No
Additional comments 
CH 23/9/2018. Dit enzym werkt alleen bij zure sfingomyelinase deficiëntie en zal niet voor een andere indicatie gebruikt gaan worden.

Indication extension
Indication extension

No

Other information

There is currently no futher information available.