Extended indication Behandeling van de niet-neurologische manifestaties bij kinderen en volwassen patiënten met zure sfi
Therapeutic value Possible added value
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Olipudase alfa
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Behandeling van de niet-neurologische manifestaties bij kinderen en volwassen patiënten met zure sfingomyelinase deficiëntie (ziekte van Niemann Pick type B en A/B).
Manufacturer Sanofi
Mechanism of action Enzyme replacement therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Powder for injection / infusion solution
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Amsterdam UMC, lokatie AMC (Sphinx - The Amsterdam Lysosome Center)
Additional comments Olipudase is een recombinant humaan acid sphingomyelinase (ASM).

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date October 2021
Expected Registration July 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional comments PRIME designation door de EMA per 18 mei 2017. Datum indiening tweede helft 2021 en verwachte registratie in tweede helft van 2022 volgens de fabrikant.

Therapeutic value

Current treatment options Geen geneesmiddelen; Beenmergtransplantatie is geprobeerd met wisselend succes en wordt in het algemeen niet verricht bij volwassen patiënten.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Er wordt verwacht dat Olipudase alfa een meerwaarde zal hebben.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times every 2 weeks
Dosage per administration 3 mg/kg
References NCT02004691; Wasserstein MP. et al., J Inherit Metab Dis. 2018;41(5):829-838
Additional comments Voordat de beoogde dosering wordt bereikt wordt gestart met een initiële titratiefase.

Expected patient volume per year

Patient volume

15 - 18

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Expertopinie
Additional comments Er zijn 23 patiënten bekend. Er wordt verwacht dat er ongeveer 15-18 patiënten in aanmerking zullen komen voor Olipudase alfa.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use No
Additional comments CH 23 september 2018. Dit enzym werkt alleen bij zure sfingomyelinase deficiëntie en zal niet voor een andere indicatie gebruikt gaan worden.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.