Olipudase alfa

Extended indication	Xenpozyme is indicated as an enzyme replacement therapy for the treatment of non-Central Nervous System (CNS) manifestations of Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD) in paediatric and adult patients with type A/B or type B.
Therapeutic value	Possible added value
Registration phase	Positive CHMP opinion

Product

Active substance	Olipudase alfa
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Metabolic diseases
Extended indication	Xenpozyme is indicated as an enzyme replacement therapy for the treatment of non-Central Nervous System (CNS) manifestations of Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD) in paediatric and adult patients with type A/B or type B.
Proprietary name	Xenpozyme
Manufacturer	Sanofi
Mechanism of action	Enzyme replacement therapy
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Powder for injection / infusion solution
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Centre of expertise	Amsterdam UMC, lokatie AMC (Sphinx - The Amsterdam Lysosome Center)
Additional remarks	Olipudase is een recombinant humaan acid sphingomyelinase (ASM).

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Accelerated assessment
Particularity	New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date	November 2021
Expected Registration	July 2022
Registration phase	Positive CHMP opinion
Additional remarks	PRIME designation door de EMA per 18 mei 2017. Accelerated assessment waardoor verwachte registratie vanaf juli 2022. Positieve CHMP opinie ontvangen in mei 2022.

Therapeutic value

Current treatment options	Geen geneesmiddelen; Beenmergtransplantatie is geprobeerd met wisselend succes en wordt in het algemeen niet verricht bij volwassen patiënten.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Er wordt verwacht dat Olipudase alfa een meerwaarde zal hebben.
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	1 times every 2 weeks
Dosage per administration	3 mg/kg
References	NCT02004691; Wasserstein MP. et al., J Inherit Metab Dis. 2018;41(5):829-838
Additional remarks	Voordat de beoogde dosering wordt bereikt, wordt gestart met een initiële titratiefase.

Expected patient volume per year

Patient volume	15 - 18 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	(1) Website expertisecentrum Nederland (AMC) https://www.amc.nl/web/research-75/spinx/niemann-pick-disease-type-ab.htm; (2) Expertopinie
Additional remarks	De ziekte van Niemann Pick wordt ook wel zure sfingomyelinase-deficientie (ASMD) genoemd. De geschatte geboorteprevalentie gerapporteerd voor Nederland is 0,53 per 100.000 (1). Dit betekent dat er mogelijk 92 patiënten in Nederland aanwezig zijn. Echter, sommige type B patiënten worden mogelijk niet of verkeerd gediagnosticeerd. Volledige afwezigheid van ASM-activiteit resulteert in de snel fatale infantiele ziekte van Niemann Pick type A of infantiele neuroviscerale ASMD. Deze baby's presenteren zich met groeiachterstand en progressieve neurologische manifestaties die uiteindelijk leiden tot de dood in de vroege kindertijd. De meer verzwakte vorm, Niemann Pick type B of chronische viscerale ASMD wordt gekenmerkt door hepatosplenomegalie, pulmonale betrokkenheid en de afwezigheid van neurologische symptomen. Patiënten overleven vaak tot in de volwassenheid. Er is ook intermediair fenotype van Niemann Pick: Type A/B genoemd, is beschreven met een combinatie van viscerale ziekte en langzame progressie. Er zijn momenteel 23 patiënten bekend met ASMD bij het Nederlandse expertisecentrum. Er wordt verwacht dat er ongeveer 15-18 patiënten in aanmerking zullen komen voor Olipudase alfa (2).

Patient volume

15 - 18

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

(1) Website expertisecentrum Nederland (AMC) https://www.amc.nl/web/research-75/spinx/niemann-pick-disease-type-ab.htm; (2) Expertopinie

Additional remarks

De ziekte van Niemann Pick wordt ook wel zure sfingomyelinase-deficientie (ASMD) genoemd. De geschatte geboorteprevalentie gerapporteerd voor Nederland is 0,53 per 100.000 (1). Dit betekent dat er mogelijk 92 patiënten in Nederland aanwezig zijn. Echter, sommige type B patiënten worden mogelijk niet of verkeerd gediagnosticeerd. Volledige afwezigheid van ASM-activiteit resulteert in de snel fatale infantiele ziekte van Niemann Pick type A of infantiele neuroviscerale ASMD. Deze baby's presenteren zich met groeiachterstand en progressieve neurologische manifestaties die uiteindelijk leiden tot de dood in de vroege kindertijd. De meer verzwakte vorm, Niemann Pick type B of chronische viscerale ASMD wordt gekenmerkt door hepatosplenomegalie, pulmonale betrokkenheid en de afwezigheid van neurologische symptomen. Patiënten overleven vaak tot in de volwassenheid. Er is ook intermediair fenotype van Niemann Pick: Type A/B genoemd, is beschreven met een combinatie van viscerale ziekte en langzame progressie. Er zijn momenteel 23 patiënten bekend met ASMD bij het Nederlandse expertisecentrum. Er wordt verwacht dat er ongeveer 15-18 patiënten in aanmerking zullen komen voor Olipudase alfa (2).

Expected cost per patient per year

References	Fabrikant
Additional remarks	De fabrikant geeft aan dat de prijs per patiënt per jaar wordt geschat op €450.000. Het is echter onduidelijk wat de prijs per flacon is.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use	No
Additional remarks	CH 23 september 2018. Dit enzym werkt alleen bij zure sfingomyelinase deficiëntie en zal niet voor een andere indicatie gebruikt gaan worden.

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.