Extended indication Xenpozyme is geïndiceerd als enzymvervangingstherapie voor de behandeling van manifestaties buiten h
Therapeutic value Possible added value
Total cost 7,425,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Olipudase alfa
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Xenpozyme is geïndiceerd als enzymvervangingstherapie voor de behandeling van manifestaties buiten het centrale zenuwstelsel van zure-sfingomyelinasedeficiëntie (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) type A/B of type B, bij pediatrische en volwassen patiënten.
Proprietary name Xenpozyme
Manufacturer Sanofi
Mechanism of action Enzyme replacement therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Powder for injection / infusion solution
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Amsterdam UMC, lokatie AMC (Sphinx - The Amsterdam Lysosome Center)
Additional comments Olipudase is een recombinant humaan acid sphingomyelinase (ASM).

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date November 2021
Expected Registration June 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional comments PRIME designation door de EMA per 18 mei 2017. Accelerated assessment waardoor verwachte registratie vanaf juli 2022. Positieve CHMP opinie ontvangen in mei 2022. Olipudase alfa voldoet aan de criteria voor toepassing van de sluis, aangezien het verwachte macrokostenbeslag van deze verstrekking €10 miljoen of meer per jaar is en de kosten voor de behandeling €50.000 of meer bedragen. Consequentie van de toepassing van de sluis is dat de verstrekking van olipudase alfa voor deze indicatie vooralsnog geen deel uitmaakt van het basispakket.

Therapeutic value

Current treatment options Geen geneesmiddelen; Beenmergtransplantatie is geprobeerd met wisselend succes en wordt in het algemeen niet verricht bij volwassen patiënten.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Volledige afwezigheid van ASM-activiteit resulteert in de snel fatale infantiele ziekte van Niemann Pick type A of infantiele neuroviscerale ASMD. Deze baby's presenteren zich met groeiachterstand en progressieve neurologische manifestaties die uiteindelijk leiden tot de dood in de vroege kindertijd. De meer verzwakte vorm, Niemann Pick type B of chronische viscerale ASMD wordt gekenmerkt door hepatosplenomegalie, pulmonale betrokkenheid en de afwezigheid van neurologische symptomen. Patiënten overleven vaak tot in de volwassenheid. Er is ook intermediair fenotype van Niemann Pick: Type A/B genoemd, is beschreven met een combinatie van viscerale ziekte en langzame progressie (1). Er wordt verwacht dat Olipudase alfa een meerwaarde zal hebben.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times every 2 weeks
Dosage per administration 3 mg/kg
References NCT02004691; Wasserstein MP. et al., J Inherit Metab Dis. 2018;41(5):829-838 (1) Website expertisecentrum Nederland (AMC) https://www.amc.nl/web/research-75/spinx/niemann-pick-disease-type-ab.htm;
Additional comments Voordat de beoogde dosering wordt bereikt, wordt gestart met een initiële titratiefase.

Expected patient volume per year

Patient volume

15 - 18

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References (1) Expertopinie (2) https://www.cbs.nl en https://www.erfelijkheid.nl
Additional comments Het aantal in Nederland bekende patiënten bij het expertisecentrum voor ASMD is 23 patiënten. De verwachting is dat vanwege de ziektelast ongeveer 15-18 patiënten in aanmerking zullen komen voor Olipudase alfa (1). De geschatte geboorteprevalentie gerapporteerd voor Nederland is 0,53 per 100.000 (2). Dit betekent dat er mogelijk 92 patiënten in Nederland aanwezig zijn en er jaarlijks maximaal 1 patiënt bij komt. Echter, sommige type B patiënten worden mogelijk niet of verkeerd gediagnosticeerd.

Expected cost per patient per year

Cost 450,000.00
References Fabrikant
Additional comments De fabrikant geeft aan dat de prijs per patiënt per jaar wordt geschat op €450.000. Het is echter onduidelijk wat de prijs per flacon is. Daardoor is er nog onzekerheid over wat de exacte prijs per mg/kg gaat zijn en of er sprake zal zijn van spillage. Het risico bestaat daarmee dat de prijs per patiënt hoger uit zal vallen.

Potential total cost per year

Total cost

7,425,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No
Additional comments Dit enzym werkt alleen bij zure sfingomyelinase deficiëntie en zal niet voor een andere indicatie gebruikt gaan worden.

Indication extension

Indication extension No
Additional comments Dit enzym werkt alleen bij zure sfingomyelinase deficiëntie en zal niet voor een andere indicatie gebruikt gaan worden.

Other information

There is currently no futher information available.