Omaveloxolone

Uitgebreide indicatie	Friedreich's Ataxia
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Omaveloxolone
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Spierziekten, overig
Uitgebreide indicatie	Friedreich's Ataxia
Fabrikant	Reata
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Capsule
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Nrf2 activator

Huidige behandelopties	Revalidatie
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Er is op dit moment nog geen directe behandeling mogelijk. De fase 2 studie is gepubliceerd in 2021 (1). Omaveloxolone verbeterde significant de neurologische functies vergeleken met placebo en was veilig.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	2,5-300 mg
Bronnen	NCT02255435; Ann Neurol. 2021 Feb;89(2):212-225 (1);

Patiëntvolume	< 340 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Spierziekten.nl (1)
Aanvullende opmerkingen	Friedreich's ataxia komt voor bij 1 op de 50.000 mensen (1). Voor Nederland zou dit dan gaan om 340 mogelijke patiënten.

Patiëntvolume

< 340

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Spierziekten.nl (1)

Aanvullende opmerkingen

Friedreich's ataxia komt voor bij 1 op de 50.000 mensen (1). Voor Nederland zou dit dan gaan om 340 mogelijke patiënten.

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Mitochondrial disorders; Ocular inflammation; Ocular pain; Malignant melanoma
Bronnen	Adis insight
Aanvullende opmerkingen	Huidige studies bevinden zich in fase 2.

Er is op dit moment geen overige informatie.