Osilodrostat

Stofnaam
Osilodrostat
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Hormonale aandoeningen
Uitgebreide indicatie
Osilidrostat zal waarschijnlijk geïndiceerd worden voor behandeling van patiënten met de Ziekte van Cushing en voor behandeling van patiënten met het Syndroom van Cushing.

1. Product

Fabrikant
Novartis
Werkingsmechanisme
Enzymremmer
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Tablet
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Osilodrostat is een inhibitor van aldosterone synthase/11β-hydroxylase remmer, die minder interacties met andere geneesmiddelen lijkt te hebben dan ketoconazol.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Datum indiening
December 2018
Verwachte registratie
Januari 2020
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen
Fase III studie (NCT02180217).

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
pasireotide, ketoconazol, mitotane, metyrapone, mifeproston.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
11β-hydroxylase remmer, die minder interacties met andere geneesmiddelen lijkt te hebben dan ketoconazol. LINC-3 studie heeft primaire eindpunt gehaald.
Behandelduur
Gemiddeld 2 jaar/jaren
Toedieningsfrequentie
1 maal per dag
Dosering per toediening
30 mg
Bronnen
NCT02697734; Fleseriu et al. Pituitary. 2016 Apr;19(2):138-48; Bertagna X et al. LCI699. J Clin Endocrinol Metab. 2014;99(4):1375–1383; Aramani S, Clin Drug Investigat. 2017; Scrip23 juli 2018
Aanvullende opmerkingen
Bij vrouwen leidt osilodrostat tot overbeharing, zou uptake kunnen tegen gaan. Meerdere 11β-hydroxylase remmers voor met name hypertensie zijn in ontwikkeling. Bij Cushing's syndroom mogelijk vele jaren behandeling, zeker bij sub-klinische Cushing.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 100

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Nederlandse Hypofyse Stichting; CFH rapport pasireotide 10-aug-2012
Aanvullende opmerkingen
Naar schatting wordt deze diagnose in Nederland bij ongeveer bij 50 mensen per jaar gesteld. Ten minste 50% wordt succesvol geopereerd (25). Osilodrostat zal de markt moeten delen met pasireotide en mogelijk met de vernieuwde vorm van ketoconazol. Wordt met name als bridging therapie gebruikt. Geschat marktaandeel bedraagt 40% (10). Echter bij Cushing's syndroom mogelijk 60-100 patiënten. Exact aantal patiënten is dus afhankelijk van de precieze indicatiestelling.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
20.000 - 35.000
Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Verwachte prijsrange van €20.000-35.000. Zal moeten concurreren met pasireotide wat eveneens €20.000-35.000 per patiënt per jaar kost.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

1.512.500

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Nee

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.