Osilodrostat

Active substance
Osilodrostat
Domain
Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Hormonal disorders
Extended indication
Isturisa is geïndiceerd voor de behandeling van het endogene syndroom van Cushing bij volwassenen.

1. Product

Proprietary name
Isturisa
Manufacturer
Recordati
Mechanism of action
Enzyme inhibitor
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Tablet
Budgetting framework
Extramural (GVS)
Additional comments
Osilodrostat is een inhibitor van aldosterone synthase/11β-hydroxylase remmer, die minder interacties met andere geneesmiddelen lijkt te hebben dan ketoconazol.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
December 2018
Expected Registration
January 2020
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registered
Additional comments
Fase 3 studie (NCT02180217). Positieve CHMP-opinie in november 2019.

3. Therapeutic value

Current treatment options
pasireotide, ketoconazol, mitotane, metyrapone, mifeproston.
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
11β-hydroxylase remmer, die minder interacties met andere geneesmiddelen lijkt te hebben dan ketoconazol. LINC-3 studie heeft primaire eindpunt gehaald.
Duration of treatment
Average 2 year / years
Frequency of administration
1 times a day
Dosage per administration
30 mg
References
NCT02697734; Fleseriu et al. Pituitary. 2016 Apr;19(2):138-48; Bertagna X et al. LCI699. J Clin Endocrinol Metab. 2014;99(4):1375–1383; Aramani S, Clin Drug Investigat. 2017; Scrip23 juli 2018
Additional comments
Bij vrouwen leidt osilodrostat tot overbeharing, zou uptake kunnen tegen gaan. Meerdere 11β-hydroxylase remmers voor met name hypertensie zijn in ontwikkeling. Bij Cushing's syndroom mogelijk vele jaren behandeling, zeker bij sub-klinische Cushing.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

60 - 100

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Nederlandse Hypofyse Stichting; CFH rapport pasireotide 10-aug-2012
Additional comments
Naar schatting wordt deze diagnose in Nederland bij ongeveer bij 50 mensen per jaar gesteld. Ten minste 50% wordt succesvol geopereerd (25). Osilodrostat zal de markt moeten delen met pasireotide en mogelijk met de vernieuwde vorm van ketoconazol. Wordt met name als bridging therapie gebruikt. Geschat marktaandeel bedraagt 40% (10). Echter bij Cushing's syndroom mogelijk 60-100 patiënten.

5. Expected cost per patient per year

Cost
20,000 - 35,000
References
Fabrikant
Additional comments
Verwachte prijsrange van €20.000-€35.000. Zal moeten concurreren met pasireotide wat eveneens €20.000-€35.000 per patiënt per jaar kost.

6. Potential total cost per year

Total cost

2,200,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

Off label use
No

8. Indication extension

Indication extension
No

9. Other information

There is currently no futher information available.