Uitgebreide indicatie Isturisa is geïndiceerd voor de behandeling van het endogene syndroom van Cushing bij volwassenen.
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde
Totale kosten 2.200.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Osilodrostat
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Hormonale aandoeningen
Uitgebreide indicatie Isturisa is geïndiceerd voor de behandeling van het endogene syndroom van Cushing bij volwassenen.
Merknaam Isturisa
Fabrikant Recordati
Werkingsmechanisme Enzymremmer
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Osilodrostat is een inhibitor van aldosterone synthase/11β-hydroxylase remmer, die minder interacties met andere geneesmiddelen lijkt te hebben dan ketoconazol.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum December 2018
Verwachte registratie Januari 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Fase 3 studie (NCT02180217). Positieve CHMP-opinie in november 2019. Start beoordeling ZIN november 2020 beoordeling voor vergoeding GVS.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties pasireotide, ketoconazol, mitotane, metyrapone, mifeproston.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing 11β-hydroxylase remmer, die minder interacties met andere geneesmiddelen lijkt te hebben dan ketoconazol. LINC-3 studie heeft primaire eindpunt gehaald.
Behandelduur Gemiddeld 2 jaar/jaren
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 30 mg
Bronnen NCT02697734; Fleseriu et al. Pituitary. 2016 Apr;19(2):138-48; Bertagna X et al. LCI699. J Clin Endocrinol Metab. 2014;99(4):1375–1383; Aramani S, Clin Drug Investigat. 2017; Scrip23 juli 2018
Aanvullende opmerkingen Bij vrouwen leidt osilodrostat tot overbeharing, zou uptake kunnen tegen gaan. Meerdere 11β-hydroxylase remmers voor met name hypertensie zijn in ontwikkeling. Bij Cushing's syndroom mogelijk vele jaren behandeling, zeker bij sub-klinische Cushing.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

60 - 100

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen Nederlandse Hypofyse Stichting; CFH rapport pasireotide 10-aug-2012
Aanvullende opmerkingen Naar schatting wordt deze diagnose in Nederland bij ongeveer bij 50 mensen per jaar gesteld. Ten minste 50% wordt succesvol geopereerd (25). Osilodrostat zal de markt moeten delen met pasireotide en mogelijk met de vernieuwde vorm van ketoconazol. Wordt met name als bridging therapie gebruikt. Geschat marktaandeel bedraagt 40% (10). Echter bij Cushing's syndroom mogelijk 60-100 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 20.000,00 - 35.000,00
Bronnen Fabrikant
Aanvullende opmerkingen Verwachte prijsrange van €20.000-€35.000. Zal moeten concurreren met pasireotide wat eveneens €20.000-€35.000 per patiënt per jaar kost.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

2.200.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.