Extended indication Isturisa is geïndiceerd voor de behandeling van het endogene syndroom van Cushing bij volwassenen.
Therapeutic value Possible added value
Total cost 2,200,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Osilodrostat
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Hormonal disorders
Extended indication Isturisa is geïndiceerd voor de behandeling van het endogene syndroom van Cushing bij volwassenen.
Proprietary name Isturisa
Manufacturer Recordati
Mechanism of action Enzyme inhibitor
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments Osilodrostat is een inhibitor van aldosterone synthase/11β-hydroxylase remmer, die minder interacties met andere geneesmiddelen lijkt te hebben dan ketoconazol.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date December 2018
Expected Registration January 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional comments Fase 3 studie (NCT02180217). Positieve CHMP-opinie in november 2019. Publicatie advies aan de minister voor Medische Zorg gepland in juni 2021.

Therapeutic value

Current treatment options Pasireotide, ketoconazol, mitotane, metyrapone, mifeproston.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation 11β-hydroxylase remmer, die minder interacties met andere geneesmiddelen lijkt te hebben dan ketoconazol. LINC-3 studie heeft primaire eindpunt gehaald.
Duration of treatment Average 2 year / years
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 30 mg
References NCT02697734; Fleseriu et al. Pituitary. 2016 Apr;19(2):138-48; Bertagna X et al. LCI699. J Clin Endocrinol Metab. 2014;99(4):1375–1383; Aramani S, Clin Drug Investigat. 2017; Scrip23 juli 2018
Additional comments Bij vrouwen leidt osilodrostat tot overbeharing, zou uptake kunnen tegen gaan. Meerdere 11β-hydroxylase remmers voor met name hypertensie zijn in ontwikkeling. Bij Cushing's syndroom mogelijk vele jaren behandeling, zeker bij subklinische Cushing.

Expected patient volume per year

Patient volume

60 - 100

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Nederlandse Hypofyse Stichting; CFH rapport pasireotide 10 augustus 2012
Additional comments Naar schatting wordt deze diagnose in Nederland bij ongeveer bij 50 mensen per jaar gesteld. Ten minste 50% wordt succesvol geopereerd (25). Osilodrostat zal de markt moeten delen met pasireotide en mogelijk met de vernieuwde vorm van ketoconazol. Wordt met name als bridging therapie gebruikt. Geschat marktaandeel bedraagt 40% (10). Echter bij Cushing's syndroom mogelijk 60-100 patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost 20,000.00 - 35,000.00
References Fabrikant
Additional comments Verwachte prijsrange van €20.000-€35.000. Zal moeten concurreren met pasireotide wat eveneens €20.000-€35.000 per patiënt per jaar kost.

Potential total cost per year

Total cost

2,200,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.