Osilodrostat

Extended indication	Cushing's syndroom
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	2,200,000.00
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Osilodrostat
Domain	Metabolism and Endocrinology
Main indication	Hormonal disorders
Extended indication	Cushing's syndroom
Manufacturer	Novartis
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	Osilodrostat is een inhibitor van aldosterone synthase/11β-hydroxylase remmer, die minder interacties met andere geneesmiddelen lijkt te hebben met andere medicatie wat Ketoconazol wel had.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Particularity	New medicine
Submission date	2018
Expected Registration	2020
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Fase III studie (NCT02180217).

Therapeutic value

Current treatment options	Pasireotide, ketoconazol (janssen/cilag) niet leverbaar, mitotane, metyrapone, mifeproston.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	11β-hydroxylase remmer, die minder interacties met andere geneesmiddelen lijkt te hebben met andere medicatie wat Ketoconazol wel had.
Duration of treatment	Average 2 year / years
Frequency of administration	2 times a day
Dosage per administration	30 mg
References	Fleseriu et al. Pituitary. 2016 Apr;19(2):138-48; Bertagna X et al. LCI699. J Clin Endocrinol Metab. 2014;99(4):1375–1383; Aramani S, Clin Drug Investigat. 2017
Additional remarks	Bij vrouwen leidt osilodrostat tot overbeharing, zou uptake kunnen tegen gaan. Meerdere 11β-hydroxylase remmers voor met name hypertensie zijn in ontwikkeling. Bij Cushing's syndroom mogelijk vele jaren behandeling, zeker bij sub-clinische Cushing.

Expected patient volume per year

Patient volume	60 - 100 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Nederlandse Hypofyse Stichting.
Additional remarks	Naar schatting wordt deze diagnose in Nederland bij ongeveer bij 50 mensen per jaar gesteld. Osilodrostat zal de markt moeten delen met Pasireotide en mogelijk met de vernieuwde vorm van ketoconzal. Wordt met name als bridging gebruikt. Geschat marktaandeel bedraagt 40%. Echter bij Cushing's syndroom mogelijk 60-100 patiënten. Exact aantal patiënten is dus afhankelijk van de precieze indicatiestelling.

Patient volume

60 - 100

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Nederlandse Hypofyse Stichting.

Additional remarks

Naar schatting wordt deze diagnose in Nederland bij ongeveer bij 50 mensen per jaar gesteld. Osilodrostat zal de markt moeten delen met Pasireotide en mogelijk met de vernieuwde vorm van ketoconzal. Wordt met name als bridging gebruikt. Geschat marktaandeel bedraagt 40%. Echter bij Cushing's syndroom mogelijk 60-100 patiënten. Exact aantal patiënten is dus afhankelijk van de precieze indicatiestelling.

Expected cost per patient per year

Cost	20,000.00 - 35,000.00
References	Fabrikant
Additional remarks	Fabrikant geeft een prijsrange aan van €20.000-35.000. Zal moeten concurreren met Pasireotide wat eveneens €20.000-35.000 per patiënt per jaar kost.

Potential total cost per year

Total cost	2,200,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

2,200,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.