Extended indication Patients with wiskott-aldrich syndrome
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase No registration expected

Product

Active substance OTL 103
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other chronic immune diseases
Extended indication Patients with wiskott-aldrich syndrome
Proprietary name Onbekend
Manufacturer Orchard
Mechanism of action Autologous modified cell therapy
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Erasmus MC

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP Yes
Registration phase No registration expected
Additional comments Indicatiegebied betreft een weesziekte. Kans dat het middel een weesstatus krijgt. Orchard zal de registratie niet doorzetten en het is de vraag of er een andere fabrikant geïnteresseerd zal zijn om het programma over te nemen. Er zal dit jaar geen registratie ingediend gaan worden.

Therapeutic value

Current treatment options Antibiotica en immunoglobuline, bloedtransfusies, immunosuppressiva, beenmergtransplantatie
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation De fase 3 trial loopt op dit moment in Milaan met 10 patiënten, open label behandeling.
References NCT03837483 (Fase III) https://doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30066-3 (fase I/II)

Expected patient volume per year

Patient volume

< 85

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References https://www.erasmusmc.nl/nl-nl/patientenzorg/aandoeningen/wiskott-aldrich-syndroom
Additional comments Wiskott-Aldrich syndrome (WAS) is extreem zeldzaam en komt voor in ongeveer 5 op de 1.000.000 personen.

Expected cost per patient per year

Additional comments In verband met kleine aantal patiëntengroepen, unmet need en aard van de therapie worden mogelijk hoge kosten verwacht.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.