Vouw alle secties open

OTL 103

Onbekend

Uitgebreide indicatie Patients with wiskott-aldrich syndrome
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Geen registratie verwacht

Product

Werkzame stof OTL 103
Domein Chronische immuunziekten
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie Patients with wiskott-aldrich syndrome
Merknaam Onbekend
Fabrikant Orchard
Werkingsmechanisme Autologe gemodificeerde celtherapie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum Erasmus MC

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Ja
Registratiefase Geen registratie verwacht
Aanvullende opmerkingen Indicatiegebied betreft een weesziekte. Kans dat het middel een weesstatus krijgt. Orchard zal de registratie niet doorzetten en het is de vraag of er een andere fabrikant geïnteresseerd zal zijn om het programma over te nemen. Er zal dit jaar geen registratie ingediend gaan worden.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Antibiotica en immunoglobuline, bloedtransfusies, immunosuppressiva, beenmergtransplantatie
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De fase 3 trial loopt op dit moment in Milaan met 10 patiënten, open label behandeling.
Bronnen NCT03837483 (Fase III) https://doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30066-3 (fase I/II)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 85

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen https://www.erasmusmc.nl/nl-nl/patientenzorg/aandoeningen/wiskott-aldrich-syndroom
Aanvullende opmerkingen Wiskott-Aldrich syndrome (WAS) is extreem zeldzaam en komt voor in ongeveer 5 op de 1.000.000 personen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen In verband met kleine aantal patiëntengroepen, unmet need en aard van de therapie worden mogelijk hoge kosten verwacht.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.