Pacritinib

Stofnaam

Pacritinib

Domein

Oncologie en Hematologie

Hoofdindicatie

Hematologie overig

Uitgebreide indicatie
Patients with myelofibrosis who have thrombocytopenia

1. Product

Merknaam

Enpaxiq

Fabrikant

Cti

Toedieningsweg

Oraal

Toedieningsvorm

Capsule

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Tyrosine kinase inhibitor gericht tegen JAK2 en FLT3

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Bijzonderheid

Nieuw geneesmiddel

Datum indiening

Juli 2017

Verwachte registratie

Augustus 2018

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Registratieaanvraag in behandeling

Aanvullende opmerkingen
Pacritinib was al eerder ingediend in juni 2016 maar werd teruggetrokken in maart 2017 vanwege tijdtekort om nieuwe data in de aanvraag te includeren.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties

Ruxolitinib

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur

Mediaan 15.6 maand/maanden

Toedieningsfrequentie

1 maal per dag

Dosering per toediening

400 mg

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

21 - 33

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
NKR; Mesa et al. Lancet Haematol. 2017 May;4(5):e225-e236.
Aanvullende opmerkingen
118 diagnoses in 2016. Trombocytopenie komt voor bij 18-28% van de myelofibrosis patiënten (21-33 patiënten).

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

30.000 - 40.000

Bronnen
GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen
De vergoeding per patiënt in 2015 voor de huidige behandelmethode met Ruxolitinib was €32.174.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

945.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven