Vouw alle secties open

Pacritinib

Epjevy

Uitgebreide indicatie Patients with myelofibrosis who have thrombocytopenia
Therapeutische waarde Geen oordeel
Totale kosten 945.000,00
Registratiefase Teruggetrokken

Product

Werkzame stof Pacritinib
Domein Oncologie en Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Myeloproliferatieve aandoeningen
Uitgebreide indicatie Patients with myelofibrosis who have thrombocytopenia
Merknaam Epjevy
Fabrikant Cti
Werkingsmechanisme JAK tyrosine kinaseremmer
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Tyrosine kinase inhibitor gericht tegen JAK2 en FLT3

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Juli 2017
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Teruggetrokken
Aanvullende opmerkingen Pacritinib was al eerder ingediend in juni 2016 maar werd teruggetrokken in maart 2017 vanwege tijdtekort om nieuwe data in de aanvraag te includeren. De aanvraag die in juli 2017 is ingediend is in februari 2019 teruggetrokken met als reden dat CTI niet is staat is data te leveren binnen de procedurele tijdslijn om de vragen van de EMA te adresseren.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Ruxolitinib
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur Mediaan 15.6 maand/maanden
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 400 mg

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

21 - 33

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen NKR; Mesa et al. Lancet Haematol. 2017 May;4(5):e225-e236.
Aanvullende opmerkingen 118 diagnoses in 2016. Trombocytopenie komt voor bij 18-28% van de myelofibrosis patiënten (21-33 patiënten).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 30.000,00 - 40.000,00
Bronnen GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen De vergoeding per patiënt in 2015 voor de huidige behandelmethode met ruxolitinib was €32.174,00.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

945.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Aanvullende opmerkingen geen fase III studies voor andere indicaties dan in de horizonscan

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.