Extended indication FOP
Therapeutic value Possible added value
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Palovarotene
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication FOP
Proprietary name Sohonos
Manufacturer Ipsen
Mechanism of action Receptor agonist
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Capsule
Budgetting framework Extramural (GVS)
Centre of expertise Amsterdam UMC (Europees expertisecentrum)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date July 2021
Expected Registration December 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending
Additional comments De fabrikant verwacht registratie in december 2022.

Therapeutic value

Current treatment options Geen. Momenteel worden de aan FOP geassocieerde "flare-ups" (pijnlijke zwellingen die kunnen resulteren in nieuwe HO) symptomatisch behandeld met NSAID's, corticosteroïden en eventueel lokaal koelen. Daarnaast is er een preventiebeleid wat betreft "flare-ups"; deze kunnen ontstaan door trauma, virale infecties, intramusculaire injecties en chirurgische ingrepen. Er zijn momenteel geen geregistreerde behandelopties die flare-ups of HO voorkomen of verminderen. Op dit moment worden patiënten geïncludeerd in diverse klinische studies naar FOP behandelmodaliteiten. Op dit moment is er geen klinische trial bekend waaruit op korte termijn een EMA-indiening kan worden verwacht/voortvloeien.
Therapeutic value Possible added value
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 5mg
References NCT03312634 (MOVE trial) en diverse aanverwante fase II studies (NCT02190747; NCT02279095; natural history data NHS (nog niet gepubliceerd).
Additional comments Tijdelijke dosisaanpassing ("flare-up" regime) bij flare-ups (20mg/dag voor 4 weken, daarna 10mg/dag voor 8 weken); als flare-up nog niet voorbij is, kan door arts en patiënt gekozen worden voor 4 weken durende verlengingen van het "flare-up" regime van 20 of 10 mg/dag, tot de flare-up voorbij is).

Expected patient volume per year

Patient volume

2 - 6

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References expert opinie, patiëntenorganisatie opinie
Additional comments De prevalentie van FOP wordt in internationale literatuur geschat op ongeveer 1.36 gevallen per 1 mln. inwoners (ref: Baujat, Orphanet J Rare Dis. 2017 Jun 30;12(1):123; doi: 10.1186/s13023-017-0674-5). Dit zou voor Nederland betekenen dat er circa 23 patiënten zouden zijn. In het Nederlandse expertisecentrum (AUMC) worden zowel Nederlandse patiënten als patiënten uit diverse andere landen behandeld, dit zijn inclusief buitenlandse patiënten 22 patiënten. Conform expert opinie zijn op dit moment alle Nederlandse patiënten in beeld (en is de bovenstaande berekening gebaseerd op literatuur niet correct). Dit gaat om 10 tot 12 patiënten uit Nederland. Een groot deel van deze patiënten is geïncludeerd in studies. Naar schatting zal het maximaal aantal patiënten dat in aanmerking komt voor deze therapie 5 tot 6 bedragen, maar in de praktijk waarschijnlijk lager uitvallen en enkele patiënten betreffen (0 tot 2, expert opinie).

Expected cost per patient per year

Additional comments Nog niet bekend

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References Fabrikant

Other information

There is currently no futher information available.