Expand all sections

Pariglasgene brecaparvovec

DTX 401

Extended indication Treatment of Glycogen Storage Disease type Ia (GSDIa) in adult and pediatric patients
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Pariglasgene brecaparvovec
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Treatment of Glycogen Storage Disease type Ia (GSDIa) in adult and pediatric patients
Proprietary name DTX 401
Manufacturer Ultragenyx
Portfolio holder Ultragenyx
Mechanism of action Gene therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Injection / infusion solution
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP Yes
Submission date September 2023
Expected Registration September 2024
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options Glycosade en (frequente) monitoring of levertransplantatie.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Patiënten met GSD1 hebben een zeer ernstig verkorte vastentolerantie, met risico op bedreigende hypoglykemieën (convulsie/bewustzijnsverlies). Ook met maatregelen om frequent voeding toe te dienen krijgen veel patiënten leveradenomen. De unmet need is hierdoor groot. Idealiter is de behandeling vergelijkbaar effectief als levertransplantatie. Dat lijkt vooralsnog niet het geval. Er wordt wel enige verbetering gezien in de klinische studie, maar nog geen overtuigend effect op hypoglykemie. Langere termijn data volgen nog. Alternatieve behandeling is glycosade en (frequente) monitoring, (met regelmatig grote risico's op hypoglycemische ontregeling) of levertransplantatie. Levertransplantatie is heel effectief, maar bij kinderen geassocieerd met een mortaliteit van 10-20%.
Duration of treatment one-off
Dosage per administration 6.0 × 10^12 GC/kg
References NCT05139316
Additional remarks one off treatment

Expected patient volume per year

Patient volume

< 60

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Deeksha S Bali. Glycogen Storage Disease Type I. 2021. (1). Erfelijkheid. (2) Expert opinie (3)
Additional remarks De incidentie van Glycogeenstapelingsziekte zou volgens onderzoek algeheel 1 op de 100.000. Wereldwijd zijn, 180 patiënten (1). Ongeveer 8 op de 10 (80%) mensen met glycogeenstapelingsziekte I hebben type Ia. Dit is met name prevalent onder mensen met een Ashkenazi Joodse afkomst (2). De prevalente populatie in Nederland is ongeveer 60. De incidentie is 1-2 pasgeborenen per jaar. (3) Als de therapie inderdaad veilig en zeer effectief is, dan komt in principe een groot deel van deze groep in aanmerking voor behandeling. Goed ingestelde patiënten zullen hier vermoedelijk minder snel voor kiezen.

Expected cost per patient per year

Additional remarks Unknown

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.