Vouw alle secties open

Pariglasgene brecaparvovec

DTX 401

Uitgebreide indicatie Treatment of Glycogen Storage Disease type Ia (GSDIa) in adult and pediatric patients
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Pariglasgene brecaparvovec
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Treatment of Glycogen Storage Disease type Ia (GSDIa) in adult and pediatric patients
Merknaam DTX 401
Fabrikant Ultragenyx
Portfoliohouder Ultragenyx
Werkingsmechanisme Gentherapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Injectie/infusieoplossing
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Ja
Indieningsdatum September 2023
Verwachte registratie September 2024
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Glycosade en (frequente) monitoring of levertransplantatie.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Patiënten met GSD1 hebben een zeer ernstig verkorte vastentolerantie, met risico op bedreigende hypoglykemieën (convulsie/bewustzijnsverlies). Ook met maatregelen om frequent voeding toe te dienen krijgen veel patiënten leveradenomen. De unmet need is hierdoor groot. Idealiter is de behandeling vergelijkbaar effectief als levertransplantatie. Dat lijkt vooralsnog niet het geval. Er wordt wel enige verbetering gezien in de klinische studie, maar nog geen overtuigend effect op hypoglykemie. Langere termijn data volgen nog. Alternatieve behandeling is glycosade en (frequente) monitoring, (met regelmatig grote risico's op hypoglycemische ontregeling) of levertransplantatie. Levertransplantatie is heel effectief, maar bij kinderen geassocieerd met een mortaliteit van 10-20%.
Behandelduur eenmalig
Dosis per toediening 6.0 × 10^12 GC/kg
Bronnen NCT05139316
Aanvullende opmerkingen one off treatment

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 60

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Deeksha S Bali. Glycogen Storage Disease Type I. 2021. (1). Erfelijkheid. (2) Expert opinie (3)
Aanvullende opmerkingen De incidentie van Glycogeenstapelingsziekte zou volgens onderzoek algeheel 1 op de 100.000. Wereldwijd zijn, 180 patiënten (1). Ongeveer 8 op de 10 (80%) mensen met glycogeenstapelingsziekte I hebben type Ia. Dit is met name prevalent onder mensen met een Ashkenazi Joodse afkomst (2). De prevalente populatie in Nederland is ongeveer 60. De incidentie is 1-2 pasgeborenen per jaar. (3) Als de therapie inderdaad veilig en zeer effectief is, dan komt in principe een groot deel van deze groep in aanmerking voor behandeling. Goed ingestelde patiënten zullen hier vermoedelijk minder snel voor kiezen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen Unknown

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.