Pasireotide LAR

Extended indication	Behandeling van volwassen patiënten met de ziekte van Cushing voor wie een operatie niet mogelijk is of bij wie een operatie niet is geslaagd.
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	962,500.00

Product

Active substance	Pasireotide LAR
Domain	Metabolism and Endocrinology
Main indication	Hormonal disorders
Extended indication	Behandeling van volwassen patiënten met de ziekte van Cushing voor wie een operatie niet mogelijk is of bij wie een operatie niet is geslaagd.
Proprietary name	Signifor LAR
Manufacturer	Novartis
Route of administration	Intramuscular
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Extramural (GVS)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Submission date	April 2017
Expected Registration	September 2017
Orphan drug	Yes
Additional remarks	Indicatie uitbreiding. Geregistreerd in september 2017

Therapeutic value

Current treatment options	Pasireotide sc, en off-label zoals ketoconazol, mitotane, metopriron, mifepriston.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Vorige variant pasireotide sc moest 2-3 maal daags subcutaan geïnjecteerd worden. Huidige middel 1 x 28 dgn intramusculair.
Duration of treatment	Average 2 year / years
Frequency of administration	1 times a month
Dosage per administration	10-20-30-40 mg
Additional remarks	Totale behandelduur < 2 jaar, wordt vaak als overbruggingsbehandeling gebruikt tot dat de radiotherapie werkt, gemiddeld tussen 1-3 jaar. Heeft een belangrijke bijwerking, Diabetes mellitus, die moeilijk behandelbaar is en daarnaast worden patiënten groeihormoon deficiënt. Toediening 1 maal per 4 weken

Expected patient volume per year

Patient volume	30 - 40 Market share is generally not included unless otherwise stated.
Additional remarks	Is te achterhalen uit de aantallen van de pasireotide sc van de afgelopen jaren. Patiënten die nu op pasireotide sc. staan zullen geswitcht worden. Dus aanvankelijk een groot aantal. Mogelijk minder patiënten dan nu begroot omdat er ook andere nieuwe middelen voor de ziekte van cushing aankomen binnen 3-4 jaar. In 2015 40 gebruikers (GIP) obv huidige indicatie

Patient volume

30 - 40

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Additional remarks

Is te achterhalen uit de aantallen van de pasireotide sc van de afgelopen jaren. Patiënten die nu op pasireotide sc. staan zullen geswitcht worden. Dus aanvankelijk een groot aantal. Mogelijk minder patiënten dan nu begroot omdat er ook andere nieuwe middelen voor de ziekte van cushing aankomen binnen 3-4 jaar. In 2015 40 gebruikers (GIP) obv huidige indicatie

Expected cost per patient per year

Cost	20,000.00 - 35,000.00
References	Medicijnkosten.nl
Additional remarks	Fabrikant: prijs per patient o.b.v. AIP en SmPC (product al op de markt).

Potential total cost per year

Total cost	962,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

962,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use	No

Indication extension

Indication extension	No
Additional remarks	Misschien neuro-endocrine tumoren op termijn, maar studieresultaten zijn niet heel goed. Daarnaast zijn daar nu veel alternatieven.

Other information

There is currently no futher information available.