Patisiran

Stofnaam
Patisiran
Domein
Neurologische aandoeningen
Hoofdindicatie
Neurologie overig
Uitgebreide indicatie
Transthyretin-mediated amyloidosis (ATTR amyloidosis).

1. Product

Fabrikant
Alnylam
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum
UMCG
Aanvullende opmerkingen
Werkingsmechanisme: siRNA gericht tegen transthyretine.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Accelerated assessment
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel
Datum indiening
Februari 2018
Verwachte registratie
September 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Registratieaanvraag in behandeling

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Huidige behandelopties zijn: diflunisal en tafamidis. Daarnaast zal het middel moeten gaan concurreren met Inotersen.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
De werkgroep verwacht dat inotersen en patisiran meerwaarde zullen hebben ten opzichte van tafamidis en diflunisal, omdat de ziekte vrijwel tot stilstand lijkt te komen en tafamidis (en diflunisal) de achteruitgang alleen maar vertraagt. Inotersen lijkt iets minder effectief en meer bijwerkingen te hebben (o.a. trombopenie) in vergelijking met patisiran. Patisiran lijkt misschien zelfs het beeld niet alleen te stabiliseren, maar te verbeteren voor de polyneuropathie en misschien ook voor de cardiomyopathie (voor velen de uiteindelijke doodsoorzaak nu). Inotersen kan weer makkelijker toegediend worden (eens per week subcutaan) dan patisiran (eens per drie weken intraveneus met als premedicatie dexamethason en anti H1 en H2 antagonisten).
Behandelduur
Niet gevonden
Toedieningsfrequentie
1 maal per 3 weken

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

30 - 60

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen
Wanneer alle patiënten met erfelijke ATTR amyloïdose die het nieuwe middel kunnen verdragen ervoor in aanmerking komen, zou het maximaal om zo’n 60 patiënten gaan. Inmiddels staan er naar schatting circa 18 mensen op tafamidis. Daarnaast gebruiken circa 25 mensen met bewezen erfelijke ATTR amyloïdose een verwant middel, namelijk diflunisal. Die komen er op grond van de aandoening wel voor in aanmerking, maar voldoen niet precies aan de criteria. Het hangt dan ook af van het indicatiegebied waar het middel voor voorgeschreven wordt hoeveel patiënten het middel uiteindelijk zullen krijgen. Als het indicatiegebied net zo smal is als voor tafamidis dan zullen er uiteindelijk maximaal 30 patiënten het middel kunnen ontvangen. Echter, als ook levertransplantatie patiënten, patiënten met een ernstigere polyneuropathie en patiënten die al wel amyloïd hebben maar nog geen polyneuropathie hebben het middel mogen ontvangen dan gaat het om minimaal 15 patiënten extra. En als degenen die wel een cardiomyopathie, oculopathie of autonome neuropathie hebben ook in aanmerking komen wordt het patiëntaantal naar verwachting weer 5-10 hoger. Daarnaast zijn er nog zo’n 25-30 carriers van de mutatie die nog geen amyloïd hebben, maar het wel de komende jaren gaan krijgen. De inschatting is dan ook dat er in de komende jaren, uitgaande van een ruimer indicatiegebied, zo’n 40-60 patiënten het middel zullen kunnen ontvangen. Deze patiëntengroep zal echter wel deels Patisiran ontvangen en deels Inotersen, deze middelen zullen met elkaar moeten gaan concurreren.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
360.000
Aanvullende opmerkingen
Inschatting van analisten is dat het $200,000-400,000 per patiënt per jaar gaat kosten (http://www.epvantage.com). De prijs zal waarschijnlijk in lijn liggen met Inotersen (verwachting rond de €360.000 per patiënt per jaar).

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

16.200.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven