Patisiran

Stofnaam
Patisiran
Domein
Neurologische aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Neurologie overig
Uitgebreide indicatie
Onpattro is indicated for the treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR amyloidosis) in adult patients with stage 1 or stage 2 polyneuropathy.

1. Product

Merknaam
Onpattro
Fabrikant
Alnylam
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum
UMCG
Aanvullende opmerkingen
Werkingsmechanisme: siRNA gericht tegen transthyretine.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Accelerated assessment
Datum indiening
Februari 2018
Verwachte registratie
Augustus 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
Positieve opinie CHMP juli 2018. Geregistreerd in augustus 2018.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Huidige behandelopties zijn: diflunisal en tafamidis. Daarnaast zal het middel moeten gaan concurreren met inotersen.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
De werkgroep verwacht dat inotersen en patisiran meerwaarde zullen hebben ten opzichte van tafamidis en diflunisal, omdat de ziekte vrijwel tot stilstand lijkt te komen en tafamidis (en diflunisal) de achteruitgang alleen maar vertraagt. Inotersen lijkt iets minder effectief en meer bijwerkingen te hebben (o.a. trombopenie) in vergelijking met patisiran. Patisiran lijkt misschien zelfs het beeld niet alleen te stabiliseren, maar te verbeteren voor de polyneuropathie en misschien ook voor de cardiomyopathie (voor velen de uiteindelijke doodsoorzaak nu). Inotersen kan weer makkelijker toegediend worden (eens per week subcutaan) dan patisiran (eens per drie weken intraveneus met als premedicatie dexamethason en anti H1 en H2 antagonisten).
Behandelduur
Niet gevonden
Toedieningsfrequentie
1 maal per 3 weken

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Expertopinie
Aanvullende opmerkingen
Inmiddels staan er naar schatting circa 20 mensen op tafamidis / patisiran. Verwachting van experts geven aan dat dit mogelijk op kan lopen tot maximaal 27 personen in 5 jaar.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
360.000
Aanvullende opmerkingen
Inschatting van analisten is dat het $200,000-400,000 per patiënt per jaar gaat kosten (http://www.epvantage.com). De prijs zal waarschijnlijk in lijn liggen met Inotersen (verwachting rond de €360.000 per patiënt per jaar).

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

7.200.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee
Bronnen
clinicaltrials.gov
Aanvullende opmerkingen
geen fase III studies voor andere indicaties dan in de horizonscan

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven