Peboctocogene camaparvovec

Extended indication	Patients With Severe Hemophilia A.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Peboctocogene camaparvovec
Domain	Cardiovascular diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Hemostasis promoting medication
Extended indication	Patients With Severe Hemophilia A.
Manufacturer	Bayer
Portfolio holder	Bayer
Mechanism of action	Gene therapy
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	The potential gene therapy aims to promote a sustained production of FVIII and overcome its deficit in hemophilia A patients, reducing or eliminating the need for prophylatic, or preventive, FVIII replacement therapy and the occurrence of bleeding events.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	Yes
Submission date	2023
Expected Registration	2024
Orphan drug	No
Registration phase	Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options	Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor VIII concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd, emicizumab.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	De meerwaarde op lange termijn is niet bekend. De resultaten tot nu toe laten goede effectiviteit zien gedurende 5 jaar, maar het effect neemt jaarlijks af. Daarnaast is het effect inter-individueel sterk wisselend en onvoorspelbaar.
Duration of treatment	one-off
Dosage per administration	0,5 x 10^13 gene copies/kg
References	NCT03588299

Expected patient volume per year

Patient volume	< 204 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Jaarreportage HemoNED 2021 (1); Boutin S. et al; Hum Gene Ther. 2010 (2); Pakketadvies Emicizumab (3); Expert opinie (4);
Additional remarks	Er zijn 1.376 patiënten bekend met hemofilie A (1). Hiervan heeft 43% de ernstige variant wat overeenkomt met 591 patiënten. Hiervan heeft 70% geen antilichamen ontwikkeld tegen factor VIII door een voorgaande behandeling, wat een exclusiecriterium is. Daardoor blijven 414 patiënten over (2) . Van de 414 patiënten is ongeveer 61% volwassen, wat overeenkomt met 252 patiënten (3). Bijna 19% van de hemofilie patiënten heeft hepatitis B of C gehad en zullen mogelijk ook niet in aanmerking komen voor behandeling met deze therapie (4). Zodoende wordt het patiëntvolume ingeschat op 204. Echter, op dit moment is de inschatting dat patiënten met name met andere geneesmiddelen zoals emicizumab zullen worden behandeld, waardoor het patiëntvolume lager uit zal vallen.

Patient volume

< 204

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Jaarreportage HemoNED 2021 (1);  Boutin S. et al; Hum Gene Ther. 2010 (2); Pakketadvies Emicizumab (3); Expert opinie (4);

Additional remarks

Er zijn 1.376 patiënten bekend met hemofilie A (1). Hiervan heeft 43% de ernstige variant wat overeenkomt met 591 patiënten. Hiervan heeft 70% geen antilichamen ontwikkeld tegen factor VIII door een voorgaande behandeling, wat een exclusiecriterium is. Daardoor blijven 414 patiënten over (2) . Van de 414 patiënten is ongeveer 61% volwassen, wat overeenkomt met 252 patiënten (3). Bijna 19% van de hemofilie patiënten heeft hepatitis B of C gehad en zullen mogelijk ook niet in aanmerking komen voor behandeling met deze therapie (4). Zodoende wordt het patiëntvolume ingeschat op 204. Echter, op dit moment is de inschatting dat patiënten met name met andere geneesmiddelen zoals emicizumab zullen worden behandeld, waardoor het patiëntvolume lager uit zal vallen.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.