Pegcetacoplan

Extended indication	Aspaveli is indicated as monotherapy in the treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) who have haemolytic anaemi.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Registered

Product

Active substance	Pegcetacoplan
Domain	Cardiovascular diseases
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Other non-oncological hematological medications
Extended indication	Aspaveli is indicated as monotherapy in the treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) who have haemolytic anaemi.
Proprietary name	Aspaveli
Manufacturer	Sobi
Mechanism of action	Complement inhibitor
Budgetting framework	Extramural (GVS)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	April 2023
Expected Registration	April 2024
Orphan drug	No
Registration phase	Registered
Additional remarks	Geregistreerd april 2024. Er is is een financieel arrangement van toepassing tot 1 januari 2026.

Therapeutic value

Current treatment options	Eculizumab of ravulizumab.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Op dit moment wordt pegcetacoplan in de tweede lijn gegeven aan patiënten die nog niet afdoende onder controle zijn met eculizumab of ravulizumab. De PEGASUS studie laat een meerwaarde zien bij gebruik pegcetacoplan in de eerste lijn. Echter betreft het een indirecte vergelijking, geen head-to-head studievergelijking. Het zal mogelijk wel een plek in de eerste lijn kunnen hebben.
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	2 times a week
Dosage per administration	1080mg
References	The PEGASUS study (NCT03500549); Raymond Wong. Comparative Effectiveness of Pegcetacoplan Versus Ravulizumab and Eculizumab in Complement Inhibitor-Naïve Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: A Matching-Adjusted Indirect Comparison. Adv Ther. 2023

Expected patient volume per year

Patient volume	< 80 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies
Additional remarks	PNH wordt jaarlijks bij 40 tot 80 mensen vastgesteld in Nederland. Het advies van het Zorginstituut over eculizumab laat een gestage groei zien, van 58 patiënten in 2015, 65 in 2016 naar 72 in 2017. Declaratiegegevens laten zien dat eculizumab bij PNH in 2017 gedeclareerd is voor 78 patiënten. De verwachting is dat de groei in het aantal patiënten min of meer overeen zal komen met de gestage groei die uit de declaratiegegevens voor eculizumab. Het totale potentiële patiëntvolume is zoals dat voor eculizumab.

Patient volume

< 80

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies

Additional remarks

PNH wordt jaarlijks bij 40 tot 80 mensen vastgesteld in Nederland. Het advies van het Zorginstituut over eculizumab laat een gestage groei zien, van 58 patiënten in 2015, 65 in 2016 naar 72 in 2017. Declaratiegegevens laten zien dat eculizumab bij PNH in 2017 gedeclareerd is voor 78 patiënten. De verwachting is dat de groei in het aantal patiënten min of meer overeen zal komen met de gestage groei die uit de declaratiegegevens voor eculizumab. Het totale potentiële patiëntvolume is zoals dat voor eculizumab.

Expected cost per patient per year

Additional remarks	Er is is een financieel arrangement van toepassing tot 1 januari 2026.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.