Extended indication

Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH)

Therapeutic value

Possible added value

Total cost

29,600,000.00

Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Pegcetacoplan

Domain

Cardiovascular diseases

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Other non-oncological hematological medications

Extended indication

Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH)

Manufacturer

Sobi

Mechanism of action

Complement inhibitor

Route of administration

Subcutaneous

Therapeutical formulation

Injection

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Submission date

September 2020

Expected Registration

November 2021

Orphan drug

Yes

Registration phase

Registration application pending

Additional comments
Primary completion datum in january 2021. Fast track designation bij de FDA. Indiening bij EMA verwacht in de tweede helft van 2020. Registratie bij de FDA recent verkregen

Therapeutic value

Current treatment options

Bij een ernstige hemolyse onvangen patiënten een eculizumab biosimilar of ravulizumab.

Therapeutic value

Possible added value

Substantiation

Op het EHA congres juni 2020 is de PEGASUS fase 3 studie (randomisaie tegen eculizumab) gepresenteerd. Conclusie: "In this phase 3 trial in pts with PNH, pegcetacoplan demonstrated superiority to ECU in hemoglobin level, and improved clinical outcomes at week 16 with transfusion avoidance in most patients. The safety profile of pegcetacoplan was comparable to ECU. The efficacy of pegcetacoplan validates the prevention of extravascular as well as intravascular hemolysis in PNH, leading to a potential new therapeutic option." De PEGASUS trial was gedaan in patiënten die ondanks behandeling met eculizumab een blijvende hemolyse en laag Hb hadden. Of de superieuriteit dus geldt voor alle patiënten met PNH is niet bekend.

Duration of treatment

continuous

Frequency of administration

2 times a week

Dosage per administration

1080mg

References
Phase 3 PRINCE (NCT04085601) The PEGASUS study (NCT03500549)

Expected patient volume per year

Patient volume

< 80

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies
Additional comments
PNH wordt jaarlijks bij 40-80 mensen vastgesteld in Nederland. Het advies van ZIN over eculizumab laat een gestage groei zien, van 58 patiënten in 2015, 65 in 2016 naar 72 in 2017. Declaratiegegevens laten zien dat eculicumab bij PNH in 2017 gedeclareerd is voor 78 patiënten. De verwachting is dat de groei in het aantal patiënten min of meer overeen zal komen met de gestage groei die uit de declaratiegegevens voor eculizumab. Het totale potentiële patiëntvolume is zoals dat voor eculizumab.

Expected cost per patient per year

Cost

340,000.00 - 400,000.00

References
Farmatec
Additional comments
De huidige kosten voor eculizumab bij de indicatie PNH zijn ongeveer €340.000 - €400.000 per patiënt per jaar. Dit is gebaseerd op de 78 flacons en de huidige lijstprijs. Aangezien pegcetacoplan zal moeten concurreren met eculizumab en ravilizumab zal de prijs in dezelfde range vallen. Er komen echter biosimilars voor eculizumab.

Potential total cost per year

Total cost

29,600,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

Yes

Indication extensions

Dry age-related macular degeneration, in de toekomst ook voor andere indicaties zoals C3 glomerulopathie

References
adisinsight, input van expertise centrum

Other information

There is currently no futher information available.