Pegcetacoplan

Cardiovascular diseases

New medicine (specialité)

Other non-oncological hematological medications

Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH)

Aspaveli

Sobi

Complement inhibitor

Subcutaneous

Injection

Intermural (MSZ)

Radboud

Centralised (EMA)

September 2020

December 2021

Yes

Positive CHMP opinion

Primary completion datum in january 2021. Fast track designation bij de FDA. Indiening bij EMA verwacht in de tweede helft van 2020. Registratie bij de FDA recent verkregen. Positieve opinie EMA ontvangen oktober 2021.

Bij een ernstige hemolyse onvangen patiënten een eculizumab biosimilar of ravulizumab.

Possible added value

Op het EHA congres juni 2020 is de PEGASUS fase 3 studie (randomisaie tegen eculizumab) gepresenteerd. Conclusie: "In this phase 3 trial in pts with PNH, pegcetacoplan demonstrated superiority to ECU in hemoglobin level, and improved clinical outcomes at week 16 with transfusion avoidance in most patients. The safety profile of pegcetacoplan was comparable to ECU. The efficacy of pegcetacoplan validates the prevention of extravascular as well as intravascular hemolysis in PNH, leading to a potential new therapeutic option." De PEGASUS trial was gedaan in patiënten die ondanks behandeling met eculizumab een blijvende hemolyse en laag Hb hadden. Of de superieuriteit dus geldt voor alle patiënten met PNH is niet bekend.

continuous

2 times a week

1080mg

Phase 3 PRINCE (NCT04085601) The PEGASUS study (NCT03500549)

< 80

Market share is generally not included unless otherwise stated.

AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies

PNH wordt jaarlijks bij 40-80 mensen vastgesteld in Nederland. Het advies van ZIN over eculizumab laat een gestage groei zien, van 58 patiënten in 2015, 65 in 2016 naar 72 in 2017. Declaratiegegevens laten zien dat eculicumab bij PNH in 2017 gedeclareerd is voor 78 patiënten. De verwachting is dat de groei in het aantal patiënten min of meer overeen zal komen met de gestage groei die uit de declaratiegegevens voor eculizumab. Het totale potentiële patiëntvolume is zoals dat voor eculizumab.

€ 340,000.00 - € 400,000.00

G-standaard

De huidige kosten voor eculizumab bij de indicatie PNH zijn ongeveer €309.000 per patiënt per jaar. Dit is gebaseerd op de 78 flacons en de huidige lijstprijs. Aangezien pegcetacoplan zal moeten concurreren met eculizumab en ravilizumab zal de prijs in dezelfde range vallen.

€ 29,600,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

There is currently nothing known about off label use.

Yes

Dry age-related macular degeneration, in de toekomst ook voor andere indicaties zoals C3 glomerulopathie

adisinsight, input van expertise centrum

There is currently no futher information available.