Pegcetacoplan

Extended indication	Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH)
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	25,043,200.00
Registration phase	Registered and reimbursed

Product

Active substance	Pegcetacoplan
Domain	Cardiovascular diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Other non-oncological hematological medications
Extended indication	Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH)
Proprietary name	Aspaveli
Manufacturer	Sobi
Mechanism of action	Complement inhibitor
Route of administration	Subcutaneous
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Centre of expertise	Radboud
Additional remarks	zie staatscourant nr. 11871

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Submission date	September 2020
Expected Registration	December 2021
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registered and reimbursed
Additional remarks	Het middel is voor deze indicatie op 25 dec 2021 in de sluis geplaatst (criterium: kosten per patiënt per jaar > 50.000, > 10 miljoen). Op 16 september 2022 heeft het Zorginstituut een pakketadvies uitgebracht over pegcetacoplan. Tijdens de beoordeling zijn het Zorginstituut en het Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport tot de conclusie gekomen dat op basis van de afbakeningsbrief pegcetacoplan als extramuraal middel moeten worden aangemerkt. In april 2023 is voor dit middel een financieel arrangement overeengekomen. Met ingang van 1 mei 2023 is het geneesmiddel voor deze indicatie opgenomen in het GVS. (zie Staatscourant nr. 11871)

Therapeutic value

Current treatment options	Bij een ernstige hemolyse onvangen patiënten een eculizumab biosimilar of ravulizumab.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Op het EHA congres juni 2020 is de PEGASUS fase 3 studie (randomisaie tegen eculizumab) gepresenteerd. Conclusie: "In this phase 3 trial in pts with PNH, pegcetacoplan demonstrated superiority to ECU in hemoglobin level, and improved clinical outcomes at week 16 with transfusion avoidance in most patients. The safety profile of pegcetacoplan was comparable to ECU. The efficacy of pegcetacoplan validates the prevention of extravascular as well as intravascular hemolysis in PNH, leading to a potential new therapeutic option." De PEGASUS trial was gedaan in patiënten die ondanks behandeling met eculizumab een blijvende hemolyse en laag Hb hadden. Of de superioriteit dus geldt voor alle patiënten met PNH is niet bekend.
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	2 times a week
Dosage per administration	1080mg
References	Phase 3 PRINCE (NCT04085601) The PEGASUS study (NCT03500549)
Additional remarks	https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/adviezen/2022/09/16/pakketadvies-sluisgeneesmiddel-pegcetacoplan-aspaveli

Expected patient volume per year

Patient volume	< 80 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies
Additional remarks	PNH wordt jaarlijks bij 40-80 mensen vastgesteld in Nederland. Het advies van het Zorginstituut over eculizumab laat een gestage groei zien, van 58 patiënten in 2015, 65 in 2016 naar 72 in 2017. Declaratiegegevens laten zien dat eculicumab bij PNH in 2017 gedeclareerd is voor 78 patiënten. De verwachting is dat de groei in het aantal patiënten min of meer overeen zal komen met de gestage groei die uit de declaratiegegevens voor eculizumab. Het totale potentiële patiëntvolume is zoals dat voor eculizumab.

Patient volume

< 80

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies

Additional remarks

PNH wordt jaarlijks bij 40-80 mensen vastgesteld in Nederland. Het advies van het Zorginstituut over eculizumab laat een gestage groei zien, van 58 patiënten in 2015, 65 in 2016 naar 72 in 2017. Declaratiegegevens laten zien dat eculicumab bij PNH in 2017 gedeclareerd is voor 78 patiënten. De verwachting is dat de groei in het aantal patiënten min of meer overeen zal komen met de gestage groei die uit de declaratiegegevens voor eculizumab. Het totale potentiële patiëntvolume is zoals dat voor eculizumab.

Expected cost per patient per year

Cost	313,040.00
References	G-standaard
Additional remarks	Pegcetacoplan zal in 2e lijn gegeven worden aan die patiënten die nog niet afdoende onder controle zijn met eculizumab of ravulizumab. Prijs per flacon pegcetacoplan is €3.010, dit komt met 104 flacons per jaar neer op €313.040 per patiënt per jaar. Prijs is dus vergelijkbaar met eculizumab en ravulizumab. Er is een financieel arrangement afgesloten tot en met 31 december 2025

Potential total cost per year

Total cost	25,043,200.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

25,043,200.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	In de toekomst ook voor andere indicaties zoals C3 glomerulopathie.
References	adisinsight, input van expertise centrum

Other information

There is currently no futher information available.