Vouw alle secties open

Pegcetacoplan

Empaveli

Uitgebreide indicatie Patients With Geographic Atrophy (GA) Secondary to Age-Related Macular Degeneration (AMD)
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 3.718.915.200,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Pegcetacoplan
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Oogaandoeningen
Uitgebreide indicatie Patients With Geographic Atrophy (GA) Secondary to Age-Related Macular Degeneration (AMD)
Merknaam Empaveli
Fabrikant Apellis Pharmaceuticals
Portfoliohouder Apellis Pharmaceuticals
Werkingsmechanisme Complementsysteemremming
Toedieningsweg Intravitreaal
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)

Registratie

Indieningsdatum Oktober 2022
Verwachte registratie 2023
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Primary completion datum in juni 2021.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Geen
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Fase 2 laat positieve resultaten van middel zien. Vergeleken met placebo geeft maandelijks pegcetacoplan significant minder groei van geografische atrofie en lijkt hiermee werkzaam (1). Echter moet het resultaat van de fase 3 worden afgewacht om betere inschatting te kunnen maken van de therapeutische waarde (2).
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per maand
Dosis per toediening A single dose of 15 mg APL-2/0.1 mL will be administered via intravitreal injection in this study. Subjects will receive an injection every month
Bronnen (1) Resultaten fase 1 studie: Nittala MG, Metlapally R, Ip M, et al. Association of Pegcetacoplan With Progression of Incomplete Retinal Pigment Epithelium and Outer Retinal Atrophy in Age-Related Macular Degeneration: A Post Hoc Analysis of the FILLY Randomized Clinical Trial. JAMA Ophthalmol. 2022;140(3):243–249. (FILLY, NCT02503332) (1); (2) Studie-opzetten fase 2 studie: NCT03525600 (OAKS) en NCT03525613 (DERBY) .

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 11.880

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Inschatting Ranibizumab horizonscan; volksgezondheidenzorg.nl; Incidence of Late-Stage Age-Related Macular Degeneration in American Whites: Systematic Review and Meta-analysis; AJO 2015, Opendis data, NZa; oogartsen.nl
Aanvullende opmerkingen De droge vorm van AMD is de meest voorkomende (80%), maar de minst ernstige vorm van leeftijdsgebonden AMD. Het eindstadium is geografische atrofie, uit onderzoek blijkt dat 3% boven de 70 jaar late AMD heeft. De verhouding geografische atrofie ten opzichte van de natte AMD is ongeveer 50%/50%. Bij aanvang is het centrale deel van het netvlies (macula) nog niet aangedaan bij 2/3 van de ogen (bij 1/3 begint de geografische atrofie in het centrum), na 5-6 jaar blijkt het centrum vaak wel aangedaan te zijn geraakt. Dit betekent dat van de 1,5 miljoen mensen boven de 70 jaar in Nederland 11.880 patiënten maximaal in aanmerking komen indien alle patiënten geholpen zouden worden voordat het centrum aangedaan is.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 313.040,00
Bronnen G-standaard
Aanvullende opmerkingen Pegcetacoplan zal in 2e lijn gegeven worden aan die patiënten die nog niet afdoende onder controle zijn met eculizumab of ravulizumab. Prijs per flacon pegcetacoplan is €3010, dit komt met 104 flacons per jaar neer op €313040 per patiënt per jaar. Prijs is dus vergelijkbaar met eculizumab en ravulizumab. Dit geneesmiddel is voor deze indicatie in de sluis geplaatst tot er een arrangement is overeengekomen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

3.718.915.200,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.