Extended indication Ziekte van Fabry
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 5,000,000.00
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Pegunigalsidase alfa
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Ziekte van Fabry
Manufacturer Chiesi
Mechanism of action Enzyme replacement therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Amsterdam UMC
Additional comments Pegunigalsidase alfa is een chemisch gemodificeerde versie van het recombinante alfa-galactosidase-A enzym. Het enzym is een dimeer, gekoppeld aan PEG, wat theoretisch resulteert in een actiever en stabieler molecuul in vergelijking met de huidige beschikbare enzymen. Pegunigalsidase alfa heeft een verlengde halfwaardetijd waardoor mogelijk hogere enzymactiviteit in organen bereikt kan worden. Tevens wordt verwacht dat het product minder aanleiding geeft tot antistofvorming.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Submission date 2022
Expected Registration 2023
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional comments De eerste resultaten van de klinische studies worden in februari 2019 verwacht.

Therapeutic value

Current treatment options Fabrazyme (agalsidase beta), Replagal (agalsidase alfa) (intraveneuze enzymtherapie); Galafold (migalastat; oraal middel, werkzaam als chaperone) is niet toegelaten tot het basispakket in Nederland.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Het is op dit moment nog niet mogelijk om een oordeel te vellen over de therapeutische waarde. Op dit moment lopen er 3 studies naar de effectiviteit en veiligheid: - De BALANCE-studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde studie waarbij pegunigalsidase alfa 1mg/kg, toegediend om de twee weken, vergeleken wordt met Fabrazyme® bij Fabry-patiënten die eerder werden behandeld met Fabrazyme®. Het doel van de studie is om de superioriteit van pegunigalsidase alfa in de nierfunctie aan te tonen door de eGFR-helling (gemiddelde geannualiseerde verandering) tussen behandelingsgroepen te vergelijken. - De BRIDGE-studie is een open-label switch-overstudie van Replagal® - De BRIGHT-studie is een open-label switch-over van pegunigalsidase alfa 2mg/kg toegediend elke 4 weken na eerdere behandeling met Fabrazyme® of Replagal®.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times every 2 weeks
Dosage per administration 1 mg/kg
References Protalix; NCT03180840; NCT03018730; NCT02795676
Additional comments De dosering bedraagt 1mg/kg per 2 of 4 weken

Expected patient volume per year

Patient volume

20 - 30

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Expertisecentrum; Arends et al. J Am Soc Nephrol. 2017 May;28(5):1631-1641
Additional comments In Nederland zijn ongeveer 200 patiënten met de ziekte van Fabry bekend, waarvan er ongeveer 100 tot 120 volgens de huidige criteria van het expertisecentrum in aanmerking komen voor behandeling. Bij aangetoonde meerwaarde en minder immunogeniciteit is switch van bestaande ERT naar Peguniglasidase alfa mogelijk. Er wordt verwacht dat er ongeveer 20 tot 30 patiënten zullen overstappen.

Expected cost per patient per year

Cost 200,000.00
References GIPdatabank
Additional comments In 2014 was de gemiddelde vergoeding per gebruiker van Replagal en Fabrazyme ongeveer €200.000 per jaar.

Potential total cost per year

Total cost

5,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No
Additional comments Enzymtherapie is specifiek voor patiënten met een agalsidase alfa deficiëntie en zal niet voor andere indicaties gebruikt worden dan behandeling van de ziekte van Fabry.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.