Uitgebreide indicatie Ziekte van Fabry
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 5.000.000,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Pegunigalsidase alfa
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Ziekte van Fabry
Fabrikant Chiesi
Werkingsmechanisme Enzymvervangende therapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum Amsterdam UMC
Aanvullende opmerkingen Pegunigalsidase alfa is een chemisch gemodificeerde versie van het recombinante alfa-galactosidase-A enzym. Het enzym is een dimeer, gekoppeld aan PEG, wat theoretisch resulteert in een actiever en stabieler molecuul in vergelijking met de huidige beschikbare enzymen. Pegunigalsidase alfa heeft een verlengde halfwaardetijd waardoor mogelijk hogere enzymactiviteit in organen bereikt kan worden. Tevens wordt verwacht dat het product minder aanleiding geeft tot antistofvorming.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum 2022
Verwachte registratie 2023
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen De eerste resultaten van de klinische studies worden in februari 2019 verwacht.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Fabrazyme (agalsidase beta), Replagal (agalsidase alfa) (intraveneuze enzymtherapie); Galafold (migalastat; oraal middel, werkzaam als chaperone) is niet toegelaten tot het basispakket in Nederland.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Het is op dit moment nog niet mogelijk om een oordeel te vellen over de therapeutische waarde. Op dit moment lopen er 3 studies naar de effectiviteit en veiligheid: - De BALANCE-studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde studie waarbij pegunigalsidase alfa 1mg/kg, toegediend om de twee weken, vergeleken wordt met Fabrazyme® bij Fabry-patiënten die eerder werden behandeld met Fabrazyme®. Het doel van de studie is om de superioriteit van pegunigalsidase alfa in de nierfunctie aan te tonen door de eGFR-helling (gemiddelde geannualiseerde verandering) tussen behandelingsgroepen te vergelijken. - De BRIDGE-studie is een open-label switch-overstudie van Replagal® - De BRIGHT-studie is een open-label switch-over van pegunigalsidase alfa 2mg/kg toegediend elke 4 weken na eerdere behandeling met Fabrazyme® of Replagal®.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken
Dosis per toediening 1 mg/kg
Bronnen Protalix; NCT03180840; NCT03018730; NCT02795676
Aanvullende opmerkingen De dosering bedraagt 1mg/kg per 2 of 4 weken

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

20 - 30

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen Expertisecentrum; Arends et al. J Am Soc Nephrol. 2017 May;28(5):1631-1641
Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn ongeveer 200 patiënten met de ziekte van Fabry bekend, waarvan er ongeveer 100 tot 120 volgens de huidige criteria van het expertisecentrum in aanmerking komen voor behandeling. Bij aangetoonde meerwaarde en minder immunogeniciteit is switch van bestaande ERT naar Peguniglasidase alfa mogelijk. Er wordt verwacht dat er ongeveer 20 tot 30 patiënten zullen overstappen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 200.000,00
Bronnen GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen In 2014 was de gemiddelde vergoeding per gebruiker van Replagal en Fabrazyme ongeveer €200.000 per jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

5.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee
Aanvullende opmerkingen Enzymtherapie is specifiek voor patiënten met een agalsidase alfa deficiëntie en zal niet voor andere indicaties gebruikt worden dan behandeling van de ziekte van Fabry.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.