Extended indication

Ziekte van Fabry

Therapeutic value

No estimate possible yet

Total cost

5,000,000.00

Registration phase

Clinical trials

Product

Active substance

Pegunigalsidase alfa

Domain

Metabolism and Endocrinology

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Metabolic diseases

Extended indication

Ziekte van Fabry

Manufacturer

Chiesi

Mechanism of action

Enzyme replacement therapy

Route of administration

Intravenous

Therapeutical formulation

Intravenous drip

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Centre of expertise

Amsterdam UMC

Additional comments
Pegunigalsidase alfa is een chemisch gemodificeerde versie van het recombinante alfa-galactosidase-A enzym. Het enzym is een dimeer, gekoppeld aan PEG, wat theoretisch resulteert in een actiever en stabieler molecuul in vergelijking met de huidige beschikbare enzymen. Pegunigalsidase alfa heeft een verlengde halfwaardetijd waardoor mogelijk hogere enzymactiviteit in organen bereikt kan worden. Tevens wordt verwacht dat het product minder aanleiding geeft tot antistofvorming.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Submission date

December 2021

Expected Registration

April 2023

Orphan drug

Yes

Registration phase

Clinical trials

Additional comments
De fabrikant verwacht registratie in april 2023.

Therapeutic value

Current treatment options

Fabrazyme (agalsidase beta), Replagal (agalsidase alfa) (intraveneuze enzymtherapie); Galafold (migalastat; oraal middel, werkzaam als chaperone) is niet toegelaten tot het basispakket in Nederland.

Therapeutic value

No estimate possible yet

Substantiation

Het is op dit moment nog niet mogelijk om een oordeel te vellen over de therapeutische waarde. Op dit moment lopen er 3 studies naar de effectiviteit en veiligheid: - De BALANCE-studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde studie waarbij pegunigalsidase alfa 1mg/kg, toegediend om de twee weken, vergeleken wordt met Fabrazyme® bij Fabry-patiënten die eerder werden behandeld met Fabrazyme®. Het doel van de studie is om de superioriteit van pegunigalsidase alfa in de nierfunctie aan te tonen door de eGFR-helling (gemiddelde geannualiseerde verandering) tussen behandelingsgroepen te vergelijken. - De BRIDGE-studie is een open-label switch-overstudie van Replagal® - De BRIGHT-studie is een open-label switch-over van pegunigalsidase alfa 2mg/kg toegediend elke 4 weken na eerdere behandeling met Fabrazyme® of Replagal®.

Duration of treatment

continuous

Frequency of administration

1 times every 2 weeks

Dosage per administration

1 mg/kg

References
Protalix; NCT03180840; NCT03018730; NCT02795676
Additional comments
De dosering bedraagt 1mg/kg per 2 of 4 weken

Expected patient volume per year

Patient volume

20 - 30

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Expertisecentrum; Arends et al. J Am Soc Nephrol. 2017 May;28(5):1631-1641
Additional comments
In Nederland zijn ongeveer 200 patiënten met de ziekte van Fabry bekend, waarvan er ongeveer 100 tot 120 volgens de huidige criteria van het expertisecentrum in aanmerking komen voor behandeling. Bij aangetoonde meerwaarde en minder immunogeniciteit is switch van bestaande ERT naar Peguniglasidase alfa mogelijk. Er wordt verwacht dat er ongeveer 20 tot 30 patiënten zullen overstappen.

Expected cost per patient per year

Cost

200,000.00

References
GIPdatabank
Additional comments
In 2014 was de gemiddelde vergoeding per gebruiker van Replagal en Fabrazyme ongeveer €200.000 per jaar.

Potential total cost per year

Total cost

5,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use

No

Additional comments
Enzymtherapie is specifiek voor patiënten met een agalsidase alfa deficiëntie en zal niet voor andere indicaties gebruikt worden dan behandeling van de ziekte van Fabry.

Indication extension

Indication extension

No

Other information

There is currently no futher information available.