Extended indication Elfabrio is indicated for long-term enzyme replacement therapy in adult patients with a confirmed di
Therapeutic value Possible equal value
Total cost 1,125,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Pegunigalsidase alfa
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Elfabrio is indicated for long-term enzyme replacement therapy in adult patients with a confirmed diagnosis of Fabry disease (deficiency of alpha-galactosidase).
Proprietary name Elfabrio
Manufacturer Chiesi
Mechanism of action Enzyme replacement therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Amsterdam UMC
Additional remarks Pegunigalsidase alfa is een chemisch gemodificeerde versie van het recombinante alfa-galactosidase-A enzym. Het enzym is een dimeer, gekoppeld aan PEG, wat theoretisch resulteert in een actiever en stabieler molecuul in vergelijking met de huidige beschikbare enzymen. Pegunigalsidase alfa heeft een verlengde halfwaardetijd waardoor mogelijk hogere enzymactiviteit in organen bereikt kan worden. Tevens wordt verwacht dat het product minder aanleiding geeft tot antistofvorming.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP No
Submission date January 2022
Expected Registration May 2023
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional remarks Positieve CHMP februari 2023. Dit geneesmiddel is in de sluis geplaatst voor zover verstrekt in het kader van geneeskundige behandelingen. Start vergoedingsdossier mei 2023.

Therapeutic value

Current treatment options Fabrazyme (agalsidase beta), Replagal (agalsidase alfa) (intraveneuze enzymtherapie); Galafold (migalastat; oraal middel, werkzaam als chaperone) is niet toegelaten tot het basispakket in Nederland.
Therapeutic value Possible equal value
Substantiation Uit de studie bleek het geneesmiddel non-inferieur te zijn ten opzichte van de huidige behandeloptie. Het geneesmiddel bleek veilig en er werd een mogelijk voordeel in nierfunctie geconstateerd.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times every 4 weeks
Dosage per administration 1 mg/kg
References Protalix; NCT03180840; NCT03018730; NCT02795676
Additional remarks De dosering bedraagt 1mg/kg per 2 of 4 weken

Expected patient volume per year

Patient volume

5 - 10

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Expertisecentrum; Arends et al. J Am Soc Nephrol. 2017 May;28(5):1631-1641
Additional remarks In Nederland zijn ongeveer 300 patiënten met de ziekte van Fabry bekend, waarvan er ongeveer 100 behandeld worden (met vooral agalsidase beta). Deze patiënten komen volgens de huidige criteria van het expertisecentrum in aanmerking voor behandeling. De verwachting is dat 5 tot 10 patiënten in 3 jaar tijd in aanmerking komen voor dit nieuwe geneesmiddel (patiënten met inhiberende antistoffen op agalsidase beta en onvoldoende biochemische respons). Bij een gelijke waarde en een lagere prijs is substitutie een mogelijkheid, dan zal het volume mogelijk hoger kunnen uitvallen.

Expected cost per patient per year

Cost 150,000.00
References GIPdatabank
Additional remarks De lijstprijs voor pegunigalsidase-alfa is nog niet bekend. In 2022 was de gemiddelde prijs per gebruiker van Replagal en Fabrazyme (berekend met lijstprijs in Z-index november 2022 en 70 kg) rond €150.000 per jaar

Potential total cost per year

Total cost

1,125,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No
Additional remarks Enzymtherapie is specifiek voor patiënten met een agalsidase alfa deficiëntie en zal niet voor andere indicaties gebruikt worden dan behandeling van de ziekte van Fabry.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.