Pemigatinib

Uitgebreide indicatie	Treatment of locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma relapsed or refractory after at least one line of systemic therapy. Alleen de patiënten met een FGFR2 mutatie komen in aanmerking.
Therapeutische waarde	Geen oordeel
Totale kosten	1.280.000,00
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Pemigatinib
Domein	Oncologie en Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Leverkanker
Uitgebreide indicatie	Treatment of locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma relapsed or refractory after at least one line of systemic therapy. Alleen de patiënten met een FGFR2 mutatie komen in aanmerking.
Merknaam	Pemazyre
Fabrikant	Incyte
Werkingsmechanisme	Tyrosine kinase remmer
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Fibroblast growth factor receptor 2 (FGFR2).

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	Januari 2020
Verwachte registratie	Februari 2021
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Gemcitabine en cisplatine in de eerstelijn, geen geregistreerde geneesmiddelen voor de tweedelijn.
Therapeutische waarde	Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur	Mediaan 7.2 maand/maanden
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	13,5mg
Bronnen	FIGHT-202 (NCT02924376); https://www.fiercepharma.com/marketing/incyte-scores-fda-nod-for-rare-bile-duct-cancer-therapy-pemazyre.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	10 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	NKR; Plentz RR. Systemic Therapy of Cholangiocarcinoma. Visc Med. 2016;32(6):427–430.
Aanvullende opmerkingen	Er zijn ongeveer 700 patiënten in Nederland gediagnosticeerd met een cholangiocarcinoom. Hiervan betreft het in 36% een intrahepatisch carcinoom (n=252), waarvan 237 patiënten unresectable/relapsed resectable zijn. Hiervan zal ongeveer 50% chemotherapie ontvangen (n-119). 50% van de patiënten zal getest worden op een FGFR2 mutatie, waarvan ongeveer 10%-16% positief is, dit betekent dat er rond de 10 patiënten in aanmerking komen voor deze behandeling.

Patiëntvolume

10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

NKR; Plentz RR. Systemic Therapy of Cholangiocarcinoma. Visc Med. 2016;32(6):427–430.

Aanvullende opmerkingen

Er zijn ongeveer 700 patiënten in Nederland gediagnosticeerd met een cholangiocarcinoom. Hiervan betreft het in 36% een intrahepatisch carcinoom (n=252), waarvan 237 patiënten unresectable/relapsed resectable zijn. Hiervan zal ongeveer 50% chemotherapie ontvangen (n-119). 50% van de patiënten zal getest worden op een FGFR2 mutatie, waarvan ongeveer 10%-16% positief is, dit betekent dat er rond de 10 patiënten in aanmerking komen voor deze behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	120.000,00 - 136.000,00
Bronnen	https://www.fiercepharma.com/marketing/incyte-scores-fda-nod-for-rare-bile-duct-cancer-therapy-pemazyre.
Aanvullende opmerkingen	In de Verenigde Staten worden de kosten per patiënt per jaar ingeschat op $136.000-153.000, dit is ongeveer €120.000-€136.000.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	1.280.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

1.280.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Eerste lijns behandeling bij dezelfde indicatie.
Bronnen	FIGHT-302 trial; Clinicaltrials.gov NCT03656536
Aanvullende opmerkingen	Estimated study completion Q4 2024.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.