Pevonedistat

Uitgebreide indicatie	1st line High Risk Myelodysplastic Syndrome (HR-MDS) or low blast AML or non proliferative CMML.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Geen registratie verwacht

Product

Werkzame stof	Pevonedistat
Domein	Oncologie en Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	AML/MDS
Uitgebreide indicatie	1st line High Risk Myelodysplastic Syndrome (HR-MDS) or low blast AML or non proliferative CMML.
Fabrikant	Takeda
Werkingsmechanisme	Overig
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	NEDD8 inhibitor

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	December 2021
Verwachte registratie	2023
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geen registratie verwacht
Aanvullende opmerkingen	De Fase 3 PANTHER (Pevonedistat-3001) studie bereikte geen vooraf gedefinieerde statistische significantie voor het primaire eindpunt van event-free survival. Momenteel wordt er geen registratie verwacht voor Pevonedistat

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Azacitadine
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per 4 weken
Dosis per toediening	20 mg/m2
Bronnen	PANTHER (NCT03268954)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 100 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	NKR
Aanvullende opmerkingen	In 2018 waren er 728 diagnoses MDS. Hiervan is een klein gedeelte hoog risico. Er wordt verwacht dat er maximaal 100 patiënten voor in aanmerking zullen komen.

Patiëntvolume

< 100

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

NKR

Aanvullende opmerkingen

In 2018 waren er 728 diagnoses MDS. Hiervan is een klein gedeelte hoog risico. Er wordt verwacht dat er maximaal 100 patiënten voor in aanmerking zullen komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen	Fabrikant
Aanvullende opmerkingen	Nog niet bekend

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	In fase 3: Acute myeloid leukaemia; Chronic myelomonocytic leukaemia
Bronnen	Fabrikant; Adis insight
Aanvullende opmerkingen	Verwachte indicatie uitbreiding is in 2025.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.