Pexidartinib

Werkzame stof
Pexidartinib
Domein
Oncologie en Hematologie
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Oncologie overig
Uitgebreide indicatie
Treatment of adult patients with symptomatic tenosynovial giant cell tumour (TGCT), also referred to as giant cell tumour of the tendon sheath (GCT-TS) or pigmented villonodular synovitis (PVNS), which is associated with severe morbidity or functional limitations, and which is not amenable to improvement with surgery.

1. Product

Merknaam
Turalio
Fabrikant
Plexxikon
Werkingsmechanisme
CFS1R remmer
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Capsule
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
CFS1R tyrosine kinase remmer.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Indieningsdatum
April 2019
Verwachte registratie
Augustus 2020
Weesgeneesmiddel
Nee
Registratiefase
Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen
Fabrikant verwacht registratie in Q2 2020.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Chirurgie
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
ENLIVEN trial shows reduced tumor size.
Behandelduur
Niet gevonden
Toedingsfrequentie
2 maal per dag
Dosis per toediening
400 mg
Bronnen
NCT02371369
Aanvullende opmerkingen
Patiënten ontvangen 1.000 mg (5 capsules per dag) gedurende 2 weken, daarna 800 mg (4 capsules per dag) gedurende 22 weken.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 30

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
NKR; kanker.nl
Aanvullende opmerkingen
In 2016 werden er 28 diagnoses gesteld van wekedelensarcomen van overige en ongespecificeerde lokalisaties. Volgens kanker.nl is de incidentie per jaar 2-3 patiënten per miljoen inwoners (34-51 in Nederland). De inschatting van de werkgroep is dat het aantal patiënten wat hiervoor in aanmerking komt verwaarloosbaar is.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Nee
Bronnen
adisinsight
Aanvullende opmerkingen
Lopende fase 2 studies.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.