Pimicotinib

Extended indication	Tenosynovial Giant Cell Tumour (TGCT)
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Pimicotinib
Domain	Oncology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Oncology other
Extended indication	Tenosynovial Giant Cell Tumour (TGCT)
Manufacturer	Merck
Portfolio holder	Merck
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Capsule
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	CSF-1R inhibitor

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	No
Submission date	2025
Expected Registration	2026
Orphan drug	No
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Primary completion datum in mei 2026. Echter wordt de indiening al eerder verwacht op basis van interim resultaten. Het geneesmiddel is als breakthrough therapy geclassificeerd bij de FDA.

Therapeutic value

Current treatment options	De voorkeursbehandeling is het verwijderen van de aandoening middels een operatie.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Er bestaan twee vormen van deze aandoening, namelijk de lokale en de diffuse vorm. Aangezien de lokale vorm ook met chirurgie behandeld kan worden lijkt het erop dat de patiënten met de diffuse vorm hiermee mogelijk behandeld zullen worden. Er is nog niets te zeggen over de effectiviteit.
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	50 mg
References	NCT05804045 (MANEUVER)

Expected patient volume per year

Patient volume	36 - 54 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	RadboudUMC (1)
Additional remarks	Er bestaan twee vormen van deze aandoening, namelijk de lokale en de diffuse vorm. De diffuse vorm wordt het meest gezien in en of rondom de knie. Per jaar krijgen ongeveer 2 tot 3 op de miljoen mensen de diagnose TGCT, diffuse vorm. Ondanks dat de ziekte zeldzaam is, komt de lokale vorm het meest voor. Uit een Nederlandse studie is gebleken dat per jaar ongeveer 39 op de miljoen mensen deze diagnose krijgen (1). Aangezien de lokale vorm ook met chirurgie behandeld kan worden lijkt het erop dat de patiënten met de diffuse vorm hiermee mogelijk behandeld zullen worden. Er komen dan naar verwachting mogelijk 36 tot 54 patiënten in aanmerking.

Patient volume

36 - 54

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

RadboudUMC (1)

Additional remarks

Er bestaan twee vormen van deze aandoening, namelijk de lokale en de diffuse vorm. De diffuse vorm wordt het meest gezien in en of rondom de knie. Per jaar krijgen ongeveer 2 tot 3 op de miljoen mensen de diagnose TGCT, diffuse vorm.  Ondanks dat de ziekte zeldzaam is, komt de lokale vorm het meest voor. Uit een Nederlandse studie is gebleken dat per jaar ongeveer 39 op de miljoen mensen deze diagnose krijgen (1). Aangezien de lokale vorm ook met chirurgie behandeld kan worden lijkt het erop dat de patiënten met de diffuse vorm hiermee mogelijk behandeld zullen worden. Er komen dan naar verwachting mogelijk 36 tot 54  patiënten in aanmerking.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.