Plerixafor

Stofnaam

Plerixafor

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan

IndicatieuitbreidingIND

Hoofdindicatie

Stamceltransplantaties

Uitgebreide indicatie
Extension of Indication to include paediatric patients aged 1 to 18 years. Mozobil is indicated in combination with G-CSF to enhance mobilisation of haematopoietic stem cells to the peripheral blood for collection and subsequent autologous transplantation in children with lymphoma or solid malignant tumours, either:
• pre-emptively, when circulating stem cell count on the predicted day of collection after adequate mobilization with G-CSF (with or without chemotherapy) is expected to be insufficient with regards to desired hematopoietic stem cells yield, or
• who previously failed to collect sufficient haematopoietic stem cells.

1. Product

Merknaam

Mozobil

Fabrikant

Genzyme

Werkingsmechanisme

Receptorantagonist

Toedieningsweg

Subcutaan

Toedieningsvorm

Injectie

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Alpha chemokine receptor CXCR4 antagonist.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Datum indiening

Maart 2018

Verwachte registratie

Mei 2019

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Positieve CHMP-opinie

Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP-opinie maart 2019.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties

Oogsten met GCSF alleen

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur

Niet gevonden

Toedieningsfrequentie

1 maal per dag

Dosering per toediening

0,24 mg/kg

Bronnen
EPAR
Aanvullende opmerkingen
Plerixafor dient 6 tot 11 uur vóór aanvang van elke aferese te worden toegediend door middel van een
subcutane injectie, na een voorbehandeling van 4 dagen met G-CSF. Bij klinische onderzoeken werd
plerixafor meestal gedurende 2 tot 4 (en tot maximaal 7) opeenvolgende dagen gebruikt.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

6 - 10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
GIPdatabank; CBS
Aanvullende opmerkingen
In 2015 werden 11 volwassenen behandeld met plerixafor. De verhouding van 1-18 jarigen ten opzichte van 18+ in Nederland in 2017 was 1:3,7. Dit zou betekenen dat er 3 kinderen in aanmerking zouden komen voor deze indicatie-uitbreiding. In het prinses Maxima centrum werden in 2018 6 kinderen behandeld met Mozobil, in 2019 tot op heden 4 kinderen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

< 11.000

Bronnen
GIPdatabank; EPAR
Aanvullende opmerkingen
In 2015 werd er €10.648 vergoed per gebruiker van plerixafor. Aangezien plerixafor per kg lichaamsgewicht wordt toegediend zullen de kosten per patiënt per jaar wellicht iets lager uitvallen.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

88.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik

Ja

Indicaties off-label gebruik

Eventueel bij autologe SCT bij hersentumoren

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.