PLX-PAD

Active substance
PLX-PAD
Domain
Cardiovascular diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Other medication for cardiovascular diseases
Extended indication
Critical limb ischaemia with minor tissue loss for patients with peripheral arterial disease or muscle injuries who are unsuitable for revascularisation

1. Product

Manufacturer
Pluristem
Mechanism of action
Other
Route of administration
Intramuscular
Therapeutical formulation
Injection
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
PLX-PAD is een stromale placentaceltherapie. De mogelijke therapeutische waarde wordt veroorzaakt door activatie van PLX-PAD cellen door ischemisch beschadigd weefsel en stimuleren angiogenese en doorbloeding.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
2020
Expected Registration
2021
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. Heeft een weesgeneesmiddelstatus bij de FDA. Resultaten van de studie worden verwacht in Q2 2020, indiening volgt daarna.

3. Therapeutic value

Therapeutic value
No judgement
Substantiation
Op basis van eerdere trials met stamcellen die allen geen voordeel voor de patiënt lieten zien is de verwachting dat de therapeutische waarde van PLX-PAD laag zal zijn.
Duration of treatment
Average 8 week / weeks
Frequency of administration
30 times every 8 weeks
References
NCT03006770
Additional comments
Behandeling bestaat uit 2 maal 30 intramusculaire injecties. Tussen de twee behandelingen zit 8 weken.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

< 0

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
NHG-Standaard Perifeer arterieel vaatlijden
Additional comments
De incidentie van kritieke ischemie wordt geschat op 0,5 tot 1 per 1.000 personen per jaar. Voor Nederland betekent dit 8.500-17.000 patiënten per jaar. Ongeveer 35% komt niet in aanmerking voor revascularisatie (2.975-5.950). Aangezien er geen therapeutische waarde wordt verwacht zal dit geneesmiddel echter naar waarschijnlijkheid niet ingezet gaan worden.

5. Expected cost per patient per year

Cost
31,000
References
https://evtoday.com/articles/2013-may/determining-cost-effectiveness-in-cli-therapy
Additional comments
Kosten voor behandeling worden in de Verenigde Staten voor PAD/CLI op $35.000 geschat

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Intermittent Claudication
References
Pluristem.com
Additional comments
Mogelijk nog een aantal andere indicaties, maar dit zijn mogelijk aparte producten met dezelfde technologie.

9. Other information

There is currently no futher information available.