PLX-PAD

Werkzame stof
PLX-PAD
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Overige medicatie hart-en vaatziekten
Uitgebreide indicatie
Critical limb ischaemia with minor tissue loss for patients with peripheral arterial disease or muscle injuries who are unsuitable for revascularisation

1. Product

Fabrikant
Pluristem
Werkingsmechanisme
Overig
Toedieningsweg
Intramusculair
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
PLX-PAD is een stromale placentaceltherapie. De mogelijke therapeutische waarde wordt veroorzaakt door activatie van PLX-PAD cellen door ischemisch beschadigd weefsel en stimuleren angiogenese en doorbloeding.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Indieningsdatum
2020
Verwachte registratie
2021
Registratiefase
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. Heeft een weesgeneesmiddelstatus bij de FDA. Resultaten van de studie worden verwacht in Q2 2020, indiening volgt daarna.

3. Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Op basis van eerdere trials met stamcellen die allen geen voordeel voor de patiënt lieten zien is de verwachting dat de therapeutische waarde van PLX-PAD laag zal zijn.
Behandelduur
Gemiddeld 8 week/weken
Toedingsfrequentie
30 maal per 8 weken
Bronnen
NCT03006770
Aanvullende opmerkingen
Behandeling bestaat uit 2 maal 30 intramusculaire injecties. Tussen de twee behandelingen zit 8 weken.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 0

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
NHG-Standaard Perifeer arterieel vaatlijden
Aanvullende opmerkingen
De incidentie van kritieke ischemie wordt geschat op 0,5 tot 1 per 1.000 personen per jaar. Voor Nederland betekent dit 8.500-17.000 patiënten per jaar. Ongeveer 35% komt niet in aanmerking voor revascularisatie (2.975-5.950). Aangezien er geen therapeutische waarde wordt verwacht zal dit geneesmiddel echter naar waarschijnlijkheid niet ingezet gaan worden.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
31.000
Bronnen
https://evtoday.com/articles/2013-may/determining-cost-effectiveness-in-cli-therapy
Aanvullende opmerkingen
Kosten voor behandeling worden in de Verenigde Staten voor PAD/CLI op $35.000 geschat

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Ja
Indicatieuitbreidingen
Intermittent Claudication
Bronnen
Pluristem.com
Aanvullende opmerkingen
Mogelijk nog een aantal andere indicaties, maar dit zijn mogelijk aparte producten met dezelfde technologie.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.