Pralsetinib

Uitgebreide indicatie	Gavreto is indicated for the treatment of adults and pediatric patients 12 years of age and older with locally advanced or metastatic RET fusion-positive thyroid cancer who require systemic therapy following prior treatment with Tyrosine kinase inhibitors and not previously treated with a RET inhibitor.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	1.950.000,00
Registratiefase	Geen registratie verwacht

Product

Werkzame stof	Pralsetinib
Domein	Oncologie
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Schildklierkanker
Uitgebreide indicatie	Gavreto is indicated for the treatment of adults and pediatric patients 12 years of age and older with locally advanced or metastatic RET fusion-positive thyroid cancer who require systemic therapy following prior treatment with Tyrosine kinase inhibitors and not previously treated with a RET inhibitor.
Merknaam	Gavreto
Fabrikant	Roche
Portfoliohouder	Roche
Werkingsmechanisme	Tyrosine kinase remmer
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Capsule
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Selectieve remmer van RET-kinase.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	December 2021
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Geen registratie verwacht
Aanvullende opmerkingen	Roche heeft de registratie van deze indicatie van pralsetinib teruggetrokken.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Cabozantinib/vandetanib in de toekomst mogelijk ook selpercatinib
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	ARROW, een fase 1-2 studie, toonde een overall response rate van 71% (95% CI 48–89) aan in patiënten met treatment-naive RET-mutant medullary thyroid carcinoom en 60% (95% CI 46–73) in patiënten die eerder cabozantinib or vandetanib, of beide.
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	400mg
Bronnen	https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2213858721001200?via%3Dihub

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	10 - 20 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	IKNL 2018(1); Expert opinie (2);
Aanvullende opmerkingen	Er zijn maximaal 100 volwassen patiënten met schildkliercarcinoom (exclusief medullair). Mogelijk zo'n 10%-20% van deze groep zal "RET fusion positive" schildkliercarcinoom hebben (1). Bij de niet-medullaire schildkliercarcinoom wordt niet getest en gezien er daarvoor standaardbehandelingen is de inschatting dat er toch minder patiënten in aanmerking komen (2).

Patiëntvolume

10 - 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

IKNL 2018(1); Expert opinie (2);

Aanvullende opmerkingen

Er zijn maximaal 100 volwassen patiënten met schildkliercarcinoom (exclusief medullair). Mogelijk zo'n 10%-20% van deze groep zal "RET fusion positive" schildkliercarcinoom hebben (1). Bij de niet-medullaire schildkliercarcinoom wordt niet getest en gezien er daarvoor standaardbehandelingen is de inschatting dat er toch minder patiënten in aanmerking komen (2).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 130.000,00
Bronnen	G-standaard
Aanvullende opmerkingen	Prijs voor Nederland nog niet bekend maar gelijke kosten verwacht met selpercatinib. Dit middel is voor deze indicatie in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement is overeengekomen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	1.950.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

1.950.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.