Extended indication Quizartinib is indicated in combination with standard cytarabine and anthracycline induction and sta
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Quizartinib
Domain Hematology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication AML / MDS
Extended indication Quizartinib is indicated in combination with standard cytarabine and anthracycline induction and standard cytarabine consolidation chemotherapy, and as continuation monotherapy following consolidation, for the treatment of adult patients with newly diagnosed acute myeloid leukaemia (AML) that is FMS-like tyrosine kinase 3 internal tandem duplication (FLT3-ITD) positive
Proprietary name Vanflyta
Manufacturer Daiichi Sankyo
Portfolio holder Daiichi Sankyo
Mechanism of action Tyrosine kinase inhibitor
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date August 2022
Expected Registration September 2023
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options 1. Standaard chemotherapie die een van de onderstaande kan zijn: • IDAC (met of zonder anthracycline): idarubicine of mitoxantron +/- daunorubicine • FLAG-IDA: fludarabine, cytarabine en idarubicine +/- G-CSF • MEC: mitoxantron, etoposide, cytarabine 2. Allogene HSCT 3. Midostaurin (Rydapt) in combination with standard daunorubicin and cytarabine induction and high-dose cytarabine consolidation chemotherapy, and for patients in complete response followed by Rydapt single agent maintenance therapy, for adult patients with newly diagnosed AML who are FLT3 mutation-positive
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation In de klinische studie komt naar voren dat quizartinib effectiever is dan enkel chemotherapie. Naar verwachting zal er met name concurrentie plaatsvinden met midostaurine. Er is nog geen vergelijkingsstudie gedaan tussen deze twee middelen. Er zijn twee mutaties mogelijk in het FLT3 gen die zorgen dat het niet meer geactiveerd is. De TKI domein mutatie komt voor in 7% van alle AML patiënten. Midostaurine werkt ook op deze mutatie, quizartinib enkel op de FLT3-ITD mutatie. De HOVON 156 studie zal vergelijken welk van de twee geneesmiddelen effectiever is.
Duration of treatment Maximal 36 month / months
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration Inductie: 40mg QD gedurende 14 dagen. Voortzetting: 30 mg QD (verhoogd na 2 weken tot 60 mg QD als QTcF werd < = 450 ms)
References Cortes J, Perl AE, Döhner H, Kantarjian H, Martinelli G, Kovacsovics T, Rousselot P, Steffen B, Dombret H, Estey E, Strickland S, Altman JK, Baldus CD, Burnett A, Krämer A, Russell N, Shah NP, Smith CC, Wang ES, Ifrah N, Gammon G, Trone D, Lazzaretto D, Levis M. Quizartinib, an FLT3 inhibitor, as monotherapy in patients with relapsed or refractory acute myeloid leukaemia: an open-label, multicentre, single-arm, phase 2 trial. Lancet Oncol. 2018 Jul;19(7):889-903. doi: 10.1016/S1470-2045(18)30240-7. Epub 2018 May 31.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 100

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References 1) https://iknl.nl/kankersoorten/hemato-oncologie/nkr-cijfers/aml#:~:text=Per%20jaar%20krijgen%20iets%20minder,ouder%20dan%2070%20bij%20diagnose. 2) expert opinie 3) declaratie gegevens 2020 - 2021 https://hovon.nl/_asset/_public/TreatmentGuidelines/TreatmentGuidelines_Leukemia/AML-richtlijn-versie-2021-06-29-definitief.pdf
Additional comments In Nederland krijgen jaarlijks minder dan 800 mensen de diagnose (1). Het komt vaker voor bij oudere mensen. Daarvan wordt geschat dat ongeveer 25% AML FLT3-ITD-mutatiepositief zal zijn bij de diagnose (2). Naar verwachting zal er met name concurrentie plaatsvinden met midostaurine (2). Gegeven het aantal patiënten dat midostaurine ontvangt is de verwachting dat maximaal 100 patiënten in aanmerking zullen komen (3).

Expected cost per patient per year

References https://www.fiercepharma.com/pharma/daiichi-aml-meds-2nd-fda-shot-beigenes-brukinsa-delay-kyowa-kirin-mulls-asset-sale
Additional comments de verwachting is dat de prijs competitief zal zijn met bestaande behandelopties.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References SPS UK, Fabrikant

Other information

There is currently no futher information available.