Quizartinib

Stofnaam

Quizartinib

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

AML/MDS

Uitgebreide indicatie
Monotherapy for the treatment of adults with relapsed or refractory acute myeloid leukemia (AML) who are FLT3-ITD mutation-positive.

1. Product

Fabrikant

Daiichi Sankyo

Werkingsmechanisme

Tyrosine kinase remmer

Toedieningsweg

Oraal

Toedieningsvorm

Filmomhulde Tablet

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Quizartinib is een krachtige remmer van FLT3, een kinase dat is gemuteerd in ongeveer een derde van acute myeloid leukemie (AML) patiënten. Quizartinib remt specifiek FLT3-ITD mutaties. Patiënten met FLT3 mutaties reageren minder op traditionele behandelingen: Voor patiënten met FLT3-ITD mutaties in de relapsed/refractory AML indicatie, de meest agressieve vorm van de ziekte met de slechtste prognose, is op dit moment geen specifieke therapie voorhanden.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Accelerated assessment

Datum indiening

Oktober 2018

Verwachte registratie

Augustus 2019

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Registratieaanvraag in behandeling

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties

Salvage chemotherapy (e.g. FLAG-IDA, MEC or LoDAC).

Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Verbeterde OS (primary endpoint) en EFS (secondary endpoint) ten opzichte van salvage chemotherapy.

Behandelduur

Mediaan 4 maand/maanden

Toedieningsfrequentie

1 maal per dag

Bronnen
NCT02039726; Cortes et al. EHA Learning Center. Cortes J. Jun 16, 2018; 218882; Cortes et al.  Lancet Oncol. 2018 Jul;19(7):889-903; Cortes et al. Blood. 2018 Aug 9;132(6):598-607
Aanvullende opmerkingen
Mediane behandelduur: 4 cycli van 28 dagen (tot er niet voldoende klinisch effect meer optreedt, te veel toxiciteit is of er een transplantatie plaatsvindt). Dosis: 53.0 mg quizartinib (gelijk aan 60 mg quizartinib dihydrochloride) met een startdosering van 26.5 mg quizartinib (gelijk aan 30 mg quizartinib dihydrochloride); of 26.5 mg quizartinib (gelijk aan 30 mg quizartinib dihydrochloride) met een startdosering van 17.7 mg quizartinib (gelijk aan 20 mg quizartinib dihydrochloride) voor patiënten die al behandeld worden met een potente CYP3A remmer.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Fabrikant; NKR; Levis. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2013; 2013: 220–226; kanker.nl. expert opinie
Aanvullende opmerkingen
774 diagnoses AML in 2017. Ongeveer 25% heeft een FLT3 mutatie (194). Bij ongeveer de helft van het aantal patiënten komt AML terug (97). De fabrikant verwacht een marktaandeel van 50% (49). In de praktijk zal het waarschijnlijk om beperkte hoeveelheid patiënten gaan die gebridged worden naar allo HCT (met name ook omdat quizartinib pancytopenie geeft moet er gebridged worden naar allo HCT), inschatting expert opinie: 10-20 patiënten.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

60.000 - 70.000

Bronnen
EPAR midostaurine; medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen
Aangenomen wordt dat quizartinib vergelijkbaar is aan midostaurine. Gemiddeld kregen patiënten 12.763 mg midostaurine tijdens de klinische studies, dit komt neer op 511 tabletten van 25 mg. Totale kosten voor 511 tabletten midostaurine bedragen €64.552,09.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

975.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Ja

Indicatieuitbreidingen

Monotherapy for the treatment of adults with newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML) who are FLT3-ITD mutation-positive

Bronnen
Fabrikant; QuANTUM First (ongoing PhIII clinical trial)
Aanvullende opmerkingen
Expected registration date Q4 2021

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.