Quizartinib

Stofnaam

Quizartinib

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Leukemie

Uitgebreide indicatie
Monotherapy for the treatment of adults with relapsed or refractory acute myeloid leukemia (AML) who are FLT3-ITD mutation-positive.

1. Product

Fabrikant

Daiichi Sankyo

Werkingsmechanisme

Tyrosine kinase remmer

Toedieningsweg

Oraal

Toedieningsvorm

Filmomhulde Tablet

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Quizartinib potently inhibits FLT3, a kinase that is mutated in approximately one-third of acute myeloid leukemia (AML) cases. Quizartinib specifically inhibits FLT3-ITD mutations. Patients with FLT3 mutations are less responsive to traditional therapies: For patients with FLT3-ITD mutations in the relapsed or refractory AML indication, the most aggressive form of the disease with the worst prognosis, no targeted therapy is currently available.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Accelerated assessment

Datum indiening

Oktober 2018

Verwachte registratie

Juni 2019

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Registratieaanvraag in behandeling

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties

Midostaurin, salvage chemotherapy (e.g. FLAG-IDA, MEC or LoDAC).

Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Improved OS (primary endpoint) and EFS (secundary endpoint) over salvage chemotherapy. Geen directe vergelijking met midostaurine, maar indicatie is anders dan midostaurine (R/R setting).

Behandelduur

Mediaan 4 maand/maanden

Toedieningsfrequentie

1 maal per dag

Bronnen
NCT02039726; Cortes et al. EHA Learning Center. Cortes J. Jun 16, 2018; 218882; Cortes et al.  Lancet Oncol. 2018 Jul;19(7):889-903; Cortes et al. Blood. 2018 Aug 9;132(6):598-607
Aanvullende opmerkingen
Median drug exposure: 4 cycles, at a 28-day cycle length (until lack of clinical benefit, toxicity, or receipt of transplant). Dose: 53.0 mg quizartinib (equivalent to 60 mg quizartinib dihydrochloride) with 26.5 mg quizartinib (equivalent to 30 mg quizartinib dihydrochloride) lead-in; 26.5 mg quizartinib (equivalent to 30 mg quizartinib dihydrochloride) with 17.7 mg quizartinib (equivalent to 20 mg quizartinib dihydrochloride) lead-in for patients treated with a strong CYP3A inhibitor

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Fabrikant; NKR; Levis. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2013; 2013: 220–226; kanker.nl. expert opinie
Aanvullende opmerkingen
674 diagnoses AML in 2015. Ongeveer 30% heeft een FLT3 mutatie (202). Bij ongeveer de helft van het aantal patiënten komt AML terug (101). De fabrikant verwacht een marktaandeel van 50% (51). In de praktijk zal het waarschijnlijk om beperkte hoeveelheid patiënten gaan die gebridged worden naar allo HCT (met name ook omdat quizartinib pancytopenie geeft moet er gebridged worden naar allo HCT), inschatting expert opinie: 10-20 patiënten.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

60.000 - 70.000

Bronnen
EPAR midostaurine; medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen
Aangenomen wordt dat quizartinib vergelijkbaar is aan midostaurine. Gemiddeld kregen patiënten 12.763 mg midostaurine tijdens de klinische studies, dit komt neer op 511 tabletten van 25 mg. Totale kosten voor 511 tabletten midostaurine bedragen €64.552,09.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

975.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Ja

Indicatieuitbreidingen

Monotherapy for the treatment of adults with newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML) who are FLT3-ITD mutation-positive

Bronnen
Fabrikant; QuANTUM First (ongoing PhIII clinical trial)
Aanvullende opmerkingen
Expected registration date Q4 2021

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.