Extended indication Treatment of neovascular age-related macular degeneration (AMD)
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 9,120,000.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Ranibizumab
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Eye disorders
Extended indication Treatment of neovascular age-related macular degeneration (AMD)
Manufacturer Roche
Therapeutical formulation Implant
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Toedieningsweg: Port-delivery system (PDS)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New therapeutical formulation
Submission date April 2021
Expected Registration February 2023
Orphan drug No
Registration phase Registration application pending
Additional comments De registratieprocedure wordt hervat wanneer het medisch hulpmiddel (implantaat) is aangepast. Er is geen verwachte datum bekend op dit moment.

Therapeutic value

Current treatment options Anti-VEGFs: bevacizumab, ranibizumab, aflibercept, brolucizumab
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation In de fase 2 studie (LADDER) werd non-inferioriteit aangetoond van PDS ten opzichte van de intravitreale injecties. Het implantaat zal één keer per half jaar aangevuld worden in plaats van de huidige injecties die één keer per maand worden toegediend. Hierbij moet opgemerkt worden dat PDS een chirurgische ingreep is met een ander veiligheidsprofiel dan intravitreale injecties. Patiënten die op dit moment langdurig en met een kort interval intravitreale injecties nodig hebben zullen waarschijnlijk in aanmerking komen voor de PDS toediening. Daarnaast lijkt het minder geschikt voor mensen met nog maar 1 functioneel oog, omdat er risico's aanwezig zijn bij de implantatie van het PDS. De fase 3 trials ARCHWAY en PORTAL lopen op dit moment. Nog niet bekend wat de lange termijn effecten van dit middel zijn.
Frequency of administration 1 times every 6 months
Dosage per administration 0,02 mL
References NCT02510794 (LADDER); NCT03677934 (ARCHWAY); NCT03683251 (PORTAL);
Additional comments Fabrikant: Langer interval dan 6 maanden wordt momenteel ook onderzocht

Expected patient volume per year

Patient volume

640 - 2,400

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Inschatting Horizonscan Brolucizumab; (1) Incidence of Late-Stage Age-Related Macular Degeneration in American Whites: Systematic Review and Meta-analysis; AJO 2015
Additional comments Incidentie en prevalentie cijfers wisselen sterk. De gerefereerde studie (1) beschrijft een incidentie van 1,8 op 1.000, dit komt overeen met 30.000 patiënten in Nederland. In totaal zijn er ongeveer 24.000 patiënten bekend bij de huisarts. Incidentie: 6.400 nieuwe patiënten per jaar met AMD. Gezien het gaat om natte AMD, komen er maximaal 640-2.400 patiënten in aanmerking voor deze behandeling. In 2019 werden er voor nLMD in totaal 11.715 patiënten behandeld met aflibercept (n=8.746) en ranibizumab (n=2.969). Patiënten die op dit moment langdurig en met een kort interval intravitreale injecties nodig hebben met ranibizumab of aflibercept zullen waarschijnlijk in aanmerking komen voor deze behandeling. Daarnaast geldt dat het plaatsen van een PDS (port delivery system) wel hoger risico of complicaties geeft dan de intravitreale injecties die nu gegeven worden. Het is nog te vroeg om een inschatting te geven van het aantal patiënten maar de verwachting is dat dit beperkt zal zijn.

Expected cost per patient per year

Cost 4,000.00 - 8,000.00
References Op basis van eerdere inschattingen bij middelen met een vergelijkbare indicatie (Horizonscan Geneesmiddelen).

Potential total cost per year

Total cost

9,120,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References adisinsght
Additional comments Enkel fase 1-2 naar Polypoidal choroidal vasculopathy

Other information

There is currently no futher information available.