Ravulizumab

Stofnaam
Ravulizumab
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
IndicatieuitbreidingIND
Hoofdindicatie
Antitrombotische medicatie
Uitgebreide indicatie
Atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS)

1. Product

Fabrikant
Alexion
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
long-acting C5 inhibitor

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Datum indiening
Juli 2019
Verwachte registratie
Mei 2020
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Mogelijke indicatie-uitbreiding gezien de indiening van PNH bij de EMA al heeft plaatsgevonden.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Eculizumab
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Langere halfwaardetijd dan bestaande middelen, mogelijke meerwaarde in minder frequente toediening gelijke effectiviteit verwacht met huidige behandeloptie.
Behandelduur
Niet gevonden
Toedieningsfrequentie
1 maal per 8 weken

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 75

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen
aHUS is een ernstige en zeldzame ziekte die zonder de juiste en tijdige behandeling dodelijk kan zijn. aHUS staat voor atypisch Hemolytisch Uremisch Syndroom. Dit is een aandoening die bij het merendeel van de patiënten leidt tot nierfalen. Bij aHUS is er sprake van ontregeling van het complementsysteem. De inschatting is dat in Nederland de diagnose aHUS 15-20 keer per jaar wordt gesteld (5 kinderen en 10-15 volwassenen). In Nederland lijden ongeveer 100 patiënten aan aHUS. Gegeven dat het zal moeten concurreren met eculizumab (ook al is het een geneesmiddel van dezelfde fabrikant) en aan de andere kant gegeven de minder frequente toediening is de verwachting dat er maximaal 75 patiënten in aanmerking kunnen komen voor dit middel.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
340.000 - 400.000
Bronnen
Fabrikant; Farmatec
Aanvullende opmerkingen
Gebaseerd op de doseringen uit de klinische studie voor de indicatie aHUS zal dit vergelijkbaar zijn met PNH en dus ongeveer € 340.000 -€ 400.000 per patiënt per jaar. Dit is gebaseerd op de 78 flacons and de huidige lijstprijs avn eculizumab. Aangezien ravulizumab zal moeten concurreren met eculizumab zal de prijs in dezelfde range vallen.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

15.725.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven