Ravulizumab

Werkzame stof
Ravulizumab
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Indicatieuitbreiding IND
Hoofdindicatie
Antitrombotische medicatie
Uitgebreide indicatie
Extension of Indication to include the treatment of patients with atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS).

1. Product

Merknaam
Ultomiris
Fabrikant
Alexion
Werkingsmechanisme
Complementsysteemremming
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
long-acting C5 inhibitor

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Indieningsdatum
Augustus 2019
Verwachte registratie
Mei 2020
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen
Dit middel is in de sluis geplaatst voor geneeskundige behandelingen.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Eculizumab
Therapeutische waarde

Mogelijke gelijke waarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Ravulizumab heeft een langere halfwaardetijd dan bestaande middelen. Door de minder frequente toediening is een mogelijke meerwaarde verwacht ondanks de gelijke effectiviteit met de huidige behandeloptie.
Behandelduur
doorlopend
Toedingsfrequentie
1 maal per 8 weken

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 75

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen
aHUS is een ernstige en zeldzame ziekte die zonder de juiste en tijdige behandeling dodelijk kan zijn. aHUS staat voor atypisch Hemolytisch Uremisch Syndroom. Dit is een aandoening die bij het merendeel van de patiënten leidt tot nierfalen. Bij aHUS is er sprake van ontregeling van het complementsysteem. De inschatting is dat in Nederland de diagnose aHUS 15-20 keer per jaar wordt gesteld (5 kinderen en 10-15 volwassenen). In Nederland lijden ongeveer 100 patiënten aan aHUS. Gegeven dat het zal moeten concurreren met eculizumab en aan de andere kant gegeven de minder frequente toediening is de verwachting dat er maximaal 75 patiënten in aanmerking kunnen komen voor dit middel. Er wordt verwacht dat het aantal patiënten met 15-20 per jaar toe zal nemen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
340.000 - 400.000
Bronnen
Fabrikant; Farmatec
Aanvullende opmerkingen
Gebaseerd op de doseringen uit de klinische studie voor de indicatie aHUS zal dit vergelijkbaar zijn met PNH en dus ongeveer € 340.000 -€ 400.000 per patiënt per jaar. Dit is gebaseerd op de 78 flacons en de huidige lijstprijs van eculizumab. Aangezien ravulizumab zal moeten concurreren met eculizumab zal de prijs in dezelfde range vallen. Er komen echter biosimilars voor eculizumab, dus dat speelt waarschijnlijk belangrijke rol bij de introductie van ravulizumab.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

15.725.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.