Ravulizumab

Active substance
Ravulizumab
Domain
Cardiovascular diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
Indication extension
Main indication
Antithrombotic medications
Extended indication
Extension of Indication to include the treatment of patients with atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS).

1. Product

Proprietary name
Ultomiris
Manufacturer
Alexion
Mechanism of action
Complement inhibitor
Route of administration
Intravenous
Therapeutical formulation
Intravenous drip
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
long-acting C5 inhibitor

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
August 2019
Expected Registration
June 2020
Orphan drug
Yes
Registration phase
Positive CHMP opinion
Additional comments
Dit middel is in de sluis geplaatst voor geneeskundige behandelingen. Positieve CHMP-opinie in april 2020.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Eculizumab
Therapeutic value
Potential equal value
Substantiation
Ravulizumab is even effectief en veilig als eculizumab. Het heeft het voordeel van een gewichtsgedoseerde toediening en een toedieningsfrequentie van 8 weken in plaats van 2 weken. Fase 3 studies laten een lagere frequentie zien van 'breakthrough' hemolyse en een hogere kwaliteit van leven. Hiermee is de impact voor de patiënt vrij groot.
Frequency of administration
1 times every 8 weeks

4. Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 75

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Additional comments
aHUS is een ernstige en zeldzame ziekte die zonder de juiste en tijdige behandeling dodelijk kan zijn. aHUS staat voor atypisch Hemolytisch Uremisch Syndroom. Dit is een aandoening die bij het merendeel van de patiënten leidt tot nierfalen. Bij aHUS is er sprake van ontregeling van het complementsysteem. De inschatting is dat in Nederland de diagnose aHUS 15-20 keer per jaar wordt gesteld (5 kinderen en 10-15 volwassenen). In Nederland lijden ongeveer 100 patiënten aan aHUS. Gegeven dat het zal moeten concurreren met eculizumab en aan de andere kant gegeven de minder frequente toediening is de verwachting dat er maximaal 75 patiënten in aanmerking kunnen komen voor dit middel. Er wordt verwacht dat het aantal patiënten met 15-20 per jaar toe zal nemen.

5. Expected cost per patient per year

Cost
340,000 - 400,000
References
Fabrikant; Farmatec
Additional comments
Gebaseerd op de doseringen uit de klinische studie voor de indicatie aHUS zal dit vergelijkbaar zijn met PNH en dus ongeveer € 340.000 -€ 400.000 per patiënt per jaar. Dit is gebaseerd op de 78 flacons en de huidige lijstprijs van eculizumab. Aangezien ravulizumab zal moeten concurreren met eculizumab zal de prijs in dezelfde range vallen. Er komen echter biosimilars voor eculizumab, dus dat speelt waarschijnlijk belangrijke rol bij de introductie van ravulizumab.

6. Potential total cost per year

Total cost

15,725,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
No

9. Other information

There is currently no futher information available.