Ravulizumab

Active substance Ravulizumab
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen Indication extension
Main indication Antithrombotic medications
Extended indication Extension of Indication to include the treatment of patients with atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS).

Product

Proprietary name Ultomiris
Manufacturer Alexion
Mechanism of action Complement inhibitor
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments long-acting C5 inhibitor

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date August 2019
Expected Registration June 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Positive CHMP opinion
Additional comments Dit middel is in de sluis geplaatst voor geneeskundige behandelingen. Positieve CHMP-opinie in april 2020.

Therapeutic value

Current treatment options Eculizumab
Therapeutic value Potential equal value
Substantiation Ravulizumab is even effectief en veilig als eculizumab. Het heeft het voordeel van een gewichtsgedoseerde toediening en een toedieningsfrequentie van 8 weken in plaats van 2 weken. Fase 3 studies laten een lagere frequentie zien van 'breakthrough' hemolyse en een hogere kwaliteit van leven. Hiermee is de impact voor de patiënt vrij groot.
Frequency of administration 1 times every 8 weeks

Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 75

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Additional comments aHUS is een ernstige en zeldzame ziekte die zonder de juiste en tijdige behandeling dodelijk kan zijn. aHUS staat voor atypisch Hemolytisch Uremisch Syndroom. Dit is een aandoening die bij het merendeel van de patiënten leidt tot nierfalen. Bij aHUS is er sprake van ontregeling van het complementsysteem. De inschatting is dat in Nederland de diagnose aHUS 15-20 keer per jaar wordt gesteld (5 kinderen en 10-15 volwassenen). In Nederland lijden ongeveer 100 patiënten aan aHUS. Gegeven dat het zal moeten concurreren met eculizumab en aan de andere kant gegeven de minder frequente toediening is de verwachting dat er maximaal 75 patiënten in aanmerking kunnen komen voor dit middel. Er wordt verwacht dat het aantal patiënten met 15-20 per jaar toe zal nemen.

Expected cost per patient per year

Cost 340,000 - 400,000
References Fabrikant; Farmatec
Additional comments Gebaseerd op de doseringen uit de klinische studie voor de indicatie aHUS zal dit vergelijkbaar zijn met PNH en dus ongeveer € 340.000 -€ 400.000 per patiënt per jaar. Dit is gebaseerd op de 78 flacons en de huidige lijstprijs van eculizumab. Aangezien ravulizumab zal moeten concurreren met eculizumab zal de prijs in dezelfde range vallen. Er komen echter biosimilars voor eculizumab, dus dat speelt waarschijnlijk belangrijke rol bij de introductie van ravulizumab.

Potential total cost per year

Total cost

15,725,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.