Vouw alle secties open

Ravulizumab

Ultomiris

Uitgebreide indicatie Extension of Indication to include the treatment of patients with atypical hemolytic uremic syndrome
Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde
Totale kosten 15.725.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Ravulizumab
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Antitrombotische medicatie
Uitgebreide indicatie Extension of Indication to include the treatment of patients with atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS).
Merknaam Ultomiris
Fabrikant Alexion
Werkingsmechanisme Complementsysteemremming
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen long-acting C5 inhibitor

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Augustus 2019
Verwachte registratie Juni 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Dit middel is in de sluis geplaatst voor geneeskundige behandelingen. Positieve CHMP-opinie in april 2020.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Eculizumab
Therapeutische waarde

Mogelijke gelijke waarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Ravulizumab is even effectief en veilig als eculizumab. Het heeft het voordeel van een gewichtsgedoseerde toediening en een toedieningsfrequentie van 8 weken in plaats van 2 weken. Fase 3 studies laten een lagere frequentie zien van 'breakthrough' hemolyse en een hogere kwaliteit van leven. Hiermee is de impact voor de patiënt vrij groot.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per 8 weken

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 75

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Aanvullende opmerkingen aHUS is een ernstige en zeldzame ziekte die zonder de juiste en tijdige behandeling dodelijk kan zijn. aHUS staat voor atypisch Hemolytisch Uremisch Syndroom. Dit is een aandoening die bij het merendeel van de patiënten leidt tot nierfalen. Bij aHUS is er sprake van ontregeling van het complementsysteem. De inschatting is dat in Nederland de diagnose aHUS 15-20 keer per jaar wordt gesteld (5 kinderen en 10-15 volwassenen). In Nederland lijden ongeveer 100 patiënten aan aHUS. Gegeven dat het zal moeten concurreren met eculizumab en aan de andere kant gegeven de minder frequente toediening is de verwachting dat er maximaal 75 patiënten in aanmerking kunnen komen voor dit middel. Er wordt verwacht dat het aantal patiënten met 15-20 per jaar toe zal nemen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 340.000,00 - 400.000,00
Bronnen Fabrikant; Farmatec
Aanvullende opmerkingen Gebaseerd op de doseringen uit de klinische studie voor de indicatie aHUS zal dit vergelijkbaar zijn met PNH en dus ongeveer € 340.000 -€ 400.000 per patiënt per jaar. Dit is gebaseerd op de 78 flacons en de huidige lijstprijs van eculizumab. Aangezien ravulizumab zal moeten concurreren met eculizumab zal de prijs in dezelfde range vallen. Er komen echter biosimilars voor eculizumab, dus dat speelt waarschijnlijk belangrijke rol bij de introductie van ravulizumab. Dit middel is in de sluis geplaatst totdat een financieel arrangement overeen is gekomen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

15.725.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.