Extended indication Extension of Indication to include the treatment of patients with atypical hemolytic uremic syndrome
Therapeutic value Possible equal value
Total cost 11,475,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Ravulizumab
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Antithrombotic medications
Extended indication Extension of Indication to include the treatment of patients with atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS).
Proprietary name Ultomiris
Manufacturer Alexion
Mechanism of action Complement inhibitor
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Complementsysteemremming: Ravulizumab is een monoklonaal IgG2/4K-antilichaam dat specifiek bindt aan complementeiwit C5, waardoor het de klieving van dit eiwit tot C5a (het pro-inflammatoire anafylatoxine) en C5b (de initiërende subeenheid van het terminale complementcomplex [C5b-9]) remt en de vorming van C5b-9 voorkomt. Ravulizumab beschermt de vroege componenten van de complementactivatie die essentieel zijn voor opsonisatie van micro-organismen en voor de klaring van immuuncomplexen."

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date August 2019
Expected Registration June 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional comments Positieve CHMP-opinie in april 2020. Dit geneesmiddel is in de sluis geplaatst voor geneeskundige behandelingen. Het Ultomiris PNH & aHUS dossier is ingediend bij ZIN en Alexion is in contact met ZIN rondom deze twee indicaties van Ultomiris. Ingediende datum is januari 2021 en de verwachte vergoeding is november 2021.

Therapeutic value

Current treatment options Eculizumab
Therapeutic value Possible equal value
Substantiation Ravulizumab is even effectief en veilig als eculizumab. Het heeft het voordeel van een gewichtsgedoseerde toediening en een toedieningsfrequentie van 8 weken in plaats van 2 weken. Fase 3 studies laten een lagere frequentie zien van 'breakthrough' hemolyse en een hogere kwaliteit van leven. Hiermee is de impact voor de patiënt vrij groot.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times every 8 weeks
Dosage per administration De dosering is gebaseerd op het lichaamsgewicht.
References SmPC
Additional comments Volwassenen: Dosering afhankelijk van lichaamsgewicht: ≥ 40 to < 60 kg: 2.400 mg oplaaddosis, 3.000 mg onderhoudsdosis; ≥ 60 to < 100 kg: 2.700 mg oplaaddosis, 3.300 mg onderhoudsdosis; ≥ 100 kg, 3.000 mg oplaaddosis, 3.600 mg onderhoudsdosis. Kinderen: ≥ 10 to <20 kg: 600 mg oplaaddosis, 600 mg onderhoudsdosering iedere 4 weken; ≥ 20 to < 30 kg: 900 mg oplaaddosis, 2.100 mg onderhoudsdosis iedere 8 weken; ≥ 30 to < 40 kg: 1.200 mg oplaaddosis, 2.700 mg onderhoudsdosering iedere 8 weken.

Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 75

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Additional comments aHUS is een ernstige en zeldzame ziekte die zonder de juiste en tijdige behandeling dodelijk kan zijn. aHUS staat voor atypisch Hemolytisch Uremisch Syndroom. Dit is een aandoening die bij het merendeel van de patiënten leidt tot nierfalen. Bij aHUS is er sprake van ontregeling van het complementsysteem. De inschatting is dat in Nederland de diagnose aHUS 15-20 keer per jaar wordt gesteld (5 kinderen en 10-15 volwassenen). In Nederland lijden ongeveer 100 patiënten aan aHUS. Gegeven dat het zal moeten concurreren met eculizumab en aan de andere kant gegeven de minder frequente toediening is de verwachting dat er maximaal 75 patiënten in aanmerking kunnen komen voor dit middel. Er wordt verwacht dat het aantal patiënten met 15-20 per jaar toe zal nemen.

Expected cost per patient per year

Cost 260,000.00 - 280,000.00
References Fabrikant;
Additional comments Voor ravulizumab is dit ~€ 280.000 in het eerste jaar en ~€ 260.000 in de daaropvolgende jaren.

Potential total cost per year

Total cost

11,475,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.