Extended indication

Extension of Indication to include the treatment of patients with atypical hemolytic uremic syndrome

Therapeutic value

Possible equal value

Total cost

11,475,000.00

Registration phase

Registered

Product

Active substance

Ravulizumab

Domain

Cardiovascular diseases

Reason of inclusion

Indication extension

Main indication

Antithrombotic medications

Extended indication

Extension of Indication to include the treatment of patients with atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS).

Proprietary name

Ultomiris

Manufacturer

Alexion

Mechanism of action

Complement inhibitor

Route of administration

Intravenous

Therapeutical formulation

Intravenous drip

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Additional comments
Complementsysteemremming: Ravulizumab is een monoklonaal IgG2/4K-antilichaam dat specifiek bindt aan complementeiwit C5, waardoor het de klieving van dit eiwit tot C5a (het pro-inflammatoire anafylatoxine) en C5b (de initiërende sub eenheid van het terminale complementcomplex [C5b-9]) remt en de vorming van C5b-9 voorkomt. Ravulizumab beschermt de vroege componenten van de complementactivatie die essentieel zijn voor opsonisatie van micro-organismen en voor de klaring van immuuncomplexen."

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

Submission date

August 2019

Expected Registration

June 2020

Orphan drug

Yes

Registration phase

Registered

Additional comments
Positieve CHMP-opinie in april 2020. Dit geneesmiddel is in de sluis geplaatst voor geneeskundige behandelingen. Het Ultomiris PNH & aHUS dossier is ingediend bij ZIN en Alexion is in contact met ZIN rondom deze twee indicaties van Ultomiris.

Therapeutic value

Current treatment options

Eculizumab

Therapeutic value

Possible equal value

Substantiation

Ravulizumab is even effectief en veilig als eculizumab. Het heeft het voordeel van een gewichtsgedoseerde toediening en een toedieningsfrequentie van 8 weken in plaats van 2 weken. Fase 3 studies laten een lagere frequentie zien van 'breakthrough' hemolyse en een hogere kwaliteit van leven. Hiermee is de impact voor de patiënt vrij groot.

Duration of treatment

continuous

Frequency of administration

1 times every 8 weeks

Dosage per administration

De dosering is gebaseerd op het lichaamsgewicht.

References
SmPC
Additional comments
Volwassenen: Dosering afhankelijk van lichaamsgewicht: ≥40 tot <60 kg: 2.400mg oplaaddosis, 3.000mg onderhoudsdosis; 
≥60 tot <100kg: 2.700mg oplaaddosis, 3.300mg onderhoudsdosis; 
≥100 kg, 3.000mg oplaaddosis, 3.600mg onderhoudsdosis. 
Kinderen:  ≥10 tot <20 kg: 600mg oplaaddosis, 600mg onderhoudsdosering iedere 4 weken; 
≥20 tot <30 kg: 900mg oplaaddosis, 2.100 mg onderhoudsdosis iedere 8 weken; 
≥30 tot <40kg: 1.200mg oplaaddosis, 2.700mg onderhoudsdosering iedere 8 weken.

Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 75

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Additional comments
aHUS is een ernstige en zeldzame ziekte die zonder de juiste en tijdige behandeling dodelijk kan zijn. aHUS staat voor atypisch Hemolytisch Uremisch Syndroom. Dit is een aandoening die bij het merendeel van de patiënten leidt tot nierfalen. Bij aHUS is er sprake van ontregeling van het complementsysteem. De inschatting is dat in Nederland de diagnose aHUS 15-20 keer per jaar wordt gesteld (5 kinderen en 10-15 volwassenen). In Nederland lijden ongeveer 100 patiënten aan aHUS. Gegeven dat het zal moeten concurreren met eculizumab en aan de andere kant gegeven de minder frequente toediening is de verwachting dat er maximaal 75 patiënten in aanmerking kunnen komen voor dit middel. Er wordt verwacht dat het aantal patiënten met 15-20 per jaar toe zal nemen.

Expected cost per patient per year

Cost

260,000.00 - 280,000.00

References
Fabrikant;
Additional comments
Voor ravulizumab is dit ongeveer €280.000 in het eerste jaar en ongeveer €260.000 in de daar opvolgende jaren.

Potential total cost per year

Total cost

11,475,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

No

Other information

There is currently no futher information available.