You are here:
Ultomiris
Extension of Indication to include the treatment of patients with atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS).
Possible equal value
€ 11,475,000.00
Registered
Ravulizumab
Cardiovascular diseases
Indication extension
Antithrombotic medications
Alexion
Complement inhibitor
Intravenous
Intravenous drip
Intermural (MSZ)
Complementsysteemremming: Ravulizumab is een monoklonaal IgG2/4K-antilichaam dat specifiek bindt aan complementeiwit C5, waardoor het de klieving van dit eiwit tot C5a (het pro-inflammatoire anafylatoxine) en C5b (de initiërende sub eenheid van het terminale complementcomplex [C5b-9]) remt en de vorming van C5b-9 voorkomt. Ravulizumab beschermt de vroege componenten van de complementactivatie die essentieel zijn voor opsonisatie van micro-organismen en voor de klaring van immuuncomplexen."
Centralised (EMA)
Normal trajectory
August 2019
June 2020
Yes
Positieve CHMP-opinie in april 2020. Dit geneesmiddel is in de sluis geplaatst voor geneeskundige behandelingen. Het Ultomiris PNH & aHUS dossier is ingediend bij ZIN en Alexion is in contact met ZIN rondom deze twee indicaties van Ultomiris.
Eculizumab
Ravulizumab is even effectief en veilig als eculizumab. Het heeft het voordeel van een gewichtsgedoseerde toediening en een toedieningsfrequentie van 8 weken in plaats van 2 weken. Fase 3 studies laten een lagere frequentie zien van 'breakthrough' hemolyse en een hogere kwaliteit van leven. Hiermee is de impact voor de patiënt vrij groot.
continuous
1 times every 8 weeks
De dosering is gebaseerd op het lichaamsgewicht.
SmPC
Volwassenen: Dosering afhankelijk van lichaamsgewicht: ≥40 tot <60 kg: 2.400mg oplaaddosis, 3.000mg onderhoudsdosis; ≥60 tot <100kg: 2.700mg oplaaddosis, 3.300mg onderhoudsdosis; ≥100 kg, 3.000mg oplaaddosis, 3.600mg onderhoudsdosis. Kinderen: ≥10 tot <20 kg: 600mg oplaaddosis, 600mg onderhoudsdosering iedere 4 weken; ≥20 tot <30 kg: 900mg oplaaddosis, 2.100 mg onderhoudsdosis iedere 8 weken; ≥30 tot <40kg: 1.200mg oplaaddosis, 2.700mg onderhoudsdosering iedere 8 weken.
10 - 75
Market share is generally not included unless otherwise stated.
aHUS is een ernstige en zeldzame ziekte die zonder de juiste en tijdige behandeling dodelijk kan zijn. aHUS staat voor atypisch Hemolytisch Uremisch Syndroom. Dit is een aandoening die bij het merendeel van de patiënten leidt tot nierfalen. Bij aHUS is er sprake van ontregeling van het complementsysteem. De inschatting is dat in Nederland de diagnose aHUS 15-20 keer per jaar wordt gesteld (5 kinderen en 10-15 volwassenen). In Nederland lijden ongeveer 100 patiënten aan aHUS. Gegeven dat het zal moeten concurreren met eculizumab en aan de andere kant gegeven de minder frequente toediening is de verwachting dat er maximaal 75 patiënten in aanmerking kunnen komen voor dit middel. Er wordt verwacht dat het aantal patiënten met 15-20 per jaar toe zal nemen.
€ 260,000.00 - € 280,000.00
Fabrikant;
Voor ravulizumab is dit ongeveer €280.000 in het eerste jaar en ongeveer €260.000 in de daar opvolgende jaren.
This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
There is currently nothing known about off label use.
No
There is currently no futher information available.
Understanding of expected market entry of innovative medicines