Ravulizumab

Stofnaam
Ravulizumab
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie
Treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH)

1. Product

Fabrikant
Alexion
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum
Radboud Nijmegen, AMC en Maastricht UMC
Aanvullende opmerkingen
Monoclonaal antilichaam gericht tegen het C5 complement eiwit.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Datum indiening
Juni 2018
Verwachte registratie
Juni 2019
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Registratieaanvraag in behandeling

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Eculizumab, allogene stamceltransplantatie
Therapeutische waarde

Mogelijke gelijke waarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Ravulizumab toont non-inferiority in fase III studies ten opzichte van eculizumab. Langere halfwaardetijd dan bestaande middelen, mogelijke meerwaarde in minder frequente toediening (1 maal per acht weken i.p.v.1 maal per twee weken). Gelijke effectiviteit verwacht met huidige behandeloptie.
Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
1 maal per 8 weken
Dosering per toediening
2.400-3.600 mg
Bronnen
AA&PNH contactgroep; Richtlijn Paroxysmale Nachtelijke Hemoglobinurie; NCT03056040, fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Dosering afhankelijk van lichaamsgewicht: ≥ 40 to < 60 kg: 2.400 mg loading dose, 3.000 mg maintenance dose; ≥ 60 to < 100 kg: 2.700 mg loading dose, 3.300 mg maintenance dose; ≥ 100 kg, 3.000 mg loading dose, 3.600 mg maintenance dose.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

40 - 80

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Fabrikant; AA&PNH contactgroep; GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen
PNH wordt jaarlijks bij 40-80 mensen vastgesteld in Nederland. In 2015 gebruikten 85 patiënten eculizumab voor meerdere indicaties. Fabrikant: 120 (gediagnosticeerde populatie niet gelijk aan behandelde populatie [~70]), verwachting marktaandeel: 70% van de huidig behandelde populatie na drie jaar.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
360.000 - 400.000
Bronnen
Fabrikant; Farmatec
Aanvullende opmerkingen
De huidige kosten voor eculizumab bij de indicatie PNH zijn ongeveer €340.000,00 - €400.000,00 p.p.p.j.. Dit is gebaseerd op de 78 flacons and de huidige lijstprijs. Aangezien ravulizumab zal moeten concurreren met eculizumab zal de prijs in dezelfde range vallen.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

22.800.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.